Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
Cell：利用新开发的蛋白脂载体在体内安全有效地递送DNA和RNA
研究人员成功地设计出了一种蛋白脂质载体平台，即FAST-PLV。该平台可避开肝脏，使治疗更有效地针对大脑和肺部等区域。
2024-10-28
Nature子刊：薛璐璐等开发硅氧烷基LNP，实现mRNA的器官特异性高效递送
该研究提供了概念验证，表明在类脂质结构中引入硅氧烷基团，可以在体内实现LNP器官靶向的调节，从而为开发下一代组织特异性mRNA递送的脂质样材料奠定了基础。
2024-10-05
时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展
本研究通过设计金属配位超分子（MOC）的层级自组装，并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用，构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒（LSNPs），发展了时空特异性蛋白质递送新方法。
2024-09-02
Nature子刊：王爱军团队等开发可酸降解的LNP，增强mRNA递送
在这项最新研究中，研究团队开发了一种名为“azido-acetal”的可酸降解连接子，其可在内体中几分钟内水解，但在pH 7.4下可稳定21天。
2024-09-05
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
Biomed Analysis：使用外泌体作为药物递送系统以期更精准有效的治疗卵巢癌
来自中国东南大学等机构的科学家们通过研究概述了一种新型鉴别和治疗方法，即一种新型的基于外泌体的药物运输系统，其能改善药物进入细胞的能力并靶向作用癌细胞。
2024-09-10
Nat Immunol：局部递送靶向CD45的细胞因子可提高肿瘤治疗效果并减少毒性
该研究证明了通过局部靶向递送细胞因子，能够有效增强肿瘤消退率，并诱导强大的系统性抗肿瘤免疫反应，同时保持较低的毒性，显示出良好的临床应用前景。
2024-08-25