Cell：经改造后携带Myomaker和Myomerger的包膜病毒有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
美国辛辛那提儿童医院分子心血管生物学部门的Doug Millay博士一直致力于揭示骨骼肌发育的最基本机制。他在研究两种名为Myomaker和Myomerger的“促融剂（fusogen）&
2023-05-10
Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。
2023-04-13
Science：利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的瘫痪
在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校、哈佛医学院和布罗德研究所等研究机构的研究人员证实stathmin-2的丢失可以用人工设计的DNA药物进行拯救，从而恢复编码蛋白的RNA的正常加工。
2023-03-30
科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进展迅速的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失，导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。
2023-03-13
中老年人嗅觉越好，脑萎缩越少，认知功能下降越慢
本研究首次评估了老年人群中嗅觉功能与脑体积及神经认知功能之间纵向变化的关联，并证实了嗅觉功能的下降与部分脑区的萎缩及认知功能的下降存在纵向关联，且这种关联在认知功能障碍人群中更为显著。
2022-12-15
首个地图样萎缩(GA)药物！C3补体抑制剂Empaveli(pegcetacoplan)在美国进入审查!
GA是一种不可逆的、毁灭性的疾病，会导致视力丧失，目前尚无批准的治疗方法。
2022-11-24
PNAS：靶向作用特殊酶类或有望减缓癌症患者机体的肌肉萎缩
来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用肌肉中特定的酶类或能帮助癌症患者保持其肌肉质量并潜在延长其生存期。
2022-11-08
