Dev Cell：揭示胚胎细胞如何产生脊髓、肌肉和骨组织
在一项新的研究中，来自英国弗朗西斯-克里克研究所、爱丁堡大学和德国马克斯-德尔布吕克分子医学中心的研究人员揭示了哺乳动物胚胎中形成脊髓、肌肉和骨组织的细胞，即神经-中胚层祖细胞（neuro-mesodermal progenitor, NMP）。
百健 Spinraza 成欧洲首个治疗脊髓性肌萎缩症药物
由百健（Biogen）与合作伙伴 Ionis 制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物 Spinraza（nusinersen）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极意见，支持批准 Spin
阿斯利康神经脊髓炎新药inebilizumab获欧盟委员会授予孤儿药资格
近日，阿斯利康inebilizumab（前身为MEDI-551）被欧盟委员会（EMA）授予孤儿药资格，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病。
全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。在临床研究中，Spinraza显著改善了患者的运动机能。
Nature：受伤后留疤？是干细胞在做自我管理
根据一项斯坦福大学医学院的最新研究，采用一种可以增强一种失活蛋白表达的化合物治疗小鼠可以帮助他们受伤后更好的恢复，减少瘢痕形成，这项研究于近日发表在《自然》杂志上。“纤维化发生在许多退行性疾病及正常衰
星型胶质细胞或可诱发脊髓侧索硬化症和阿尔兹海默病
日前，一项刊登在国际杂志Neuron上的研究报告中，来自加州大学洛杉矶分校的研究人员通过研究对星状细胞进行了深入地理解，星状细胞（星型胶质细胞）是大脑中一种关键的细胞，其被认为在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Lou Gehrig病，ALS）、阿尔兹海默病、亨廷顿氏症以及其它神经性障碍的发病过程中扮演着重要角色。
百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。
脊髓性肌萎缩RNA创新药3期临床大获成功
今天，Biogen和Ionis制药公司宣布，在研新药SPINRAZATM（nusinersen）在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床试验中达到了中期分析的主要终点。这项名为CHERISH的3期研究评估了SPINRAZA治疗晚发性SMA的疗效：分析发现，
