自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Celularity凭借胎盘干细胞或将引领细胞疗法规模制造新时代
4月11日，Celularity公司宣布签订了一项长期租赁协议，将在新泽西州建立一个14.5万平方英尺的先进细胞制造和研究设施。该公司正在开发利用人胎盘干细胞衍生的同种异体细胞疗法。作为全球制药巨头Celgene(新基)的衍生公司，Celularity自成立以来就受到了业界广泛的关注。去年2月，该公司宣布已获得2.5亿美元的投资。公司计划利用这笔资金加速细胞和组织再生疗法，以解决癌症、
Science：中美科学家揭示AIBP介导的胆固醇外流调节造血干细胞的命运
2019年3月3日讯/生物谷BIOON/---在脊椎动物中，造血干/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）通过产生全部的血细胞谱系来维持造血输出。之前的研究已表明血管在发育期间的HSPC特化中起着至关重要的作用。在胚胎发生期间，HSPC由位于背主动脉（dorsal aorta, DA）底部的一个罕见的内皮细胞群体产生。早前的研究已表明作为一种载脂
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
最新研究证实胎盘间充质干细胞治疗安全有效！
近年来，间充质干细胞是干细胞疗法中最为活跃的一种，全球获批上市的干细胞治疗产品中大半数属于间充质干细胞。同时，间充质干细胞治疗正被应用在多种疾病的临床研究中，包括骨关节炎、糖尿病、心脏病等常见疾病以及早衰症、渐冻症、帕金森等罕见病的临床研究中。胎盘作为间充质干细胞的稳定来源，越来越多的疾病治疗研究采用了胎盘来源的间充质干细胞。很多人开始关心胎盘间充质干细胞治疗是不是安全的？它带来的治疗
胎盘干细胞治疗安全吗？这两篇论文了解一下
近年来，间充质干细胞是干细胞疗法中最为活跃的一种，全球获批上市的干细胞治疗产品中大半数属于间充质干细胞。同时，间充质干细胞治疗正被应用在多种疾病的临床研究中，包括骨关节炎、糖尿病、心脏病等常见疾病以及早衰症、渐冻症、帕金森等罕见病的临床研究中。胎盘作为间充质干细胞的稳定来源，越来越多的疾病治疗研究采用了胎盘来源的间充质干细胞。很多人开始关心胎盘间充质干细胞治疗是不是安全的？它带来的治疗效果是什么？
胎盘干细胞制成“心脏补丁” 修复出生缺陷
出生缺陷是每个家庭都不希望遇到的问题，但是如果真的不幸碰上了，有没有什么方法可以补救，或者说有没有什么新办法可以比过去传统的方法更加有效？好消息来了。科学研究发现，胎盘间充质干细胞可以制成“细胞贴片”，帮助修复先天性心脏缺陷。不止这些，胎盘干细胞还有潜力帮助其他发育不全的器官，从而治疗先天性出生缺陷，例如修复脊柱裂、发育不全的肺组织等等。今天我们来介绍胎盘间充质干细胞制成的“心脏贴片”，它对修复先
高达10%的人体血细胞来自肠道中的造血干细胞库
2018年12月4日/生物谷BIOON/---科学家们之前曾认为血细胞是一群特殊的造血干细胞在骨骼中专门产生的。然而，在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学瓦格洛斯内外科医生学会的研究人员吃惊地发现人体肠道可能利用它自身的造血干细胞库提供高达10%的用于人体循环的血细胞。相关研究结果于2018年10月29日在线发表在Cell Stem Cell期刊上，论文标题为“Human Intestinal
研究首次揭秘新生造血干细胞在体归巢全过程
中国科学院上海营养与健康研究院研究员潘巍峻带领其研究团队，在国际上首次高清晰解析了体内造血干细胞归巢的完整动态过程，该研究成果于北京时间11月20日在国际学术期刊Nature（《自然》）在线发表。 造血干细胞可以通过增殖分化产生红细胞、白细胞、血小板等人体内所有类型的血液细胞，而造血干细胞能够自我更新和向下游分化从而建立整个血液系统的关键前提是其向造血组织的“归巢”。“归