镰状细胞病自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格！
2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了ARU-180
自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA罕见儿科疾病资格！
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。ARU-1801是一种改
解析人类卵细胞成熟机制 或有望帮助预防不孕和胎儿出生缺陷等疾病
2019年10月23日 讯 /生物谷BIOON/ --解析人类卵子的成熟机制、成熟过程是如何发生错误的，或许有望帮助研究人员找到新方法来预防遗传错误所导致的不孕、出生缺陷和妊娠失败。来自德国Max Planck研究所的研究人员Agata Zielinska表示，我们都知道，机体生理性变化会引起流产，而且还会增加后代患遗传性疾病的可能性，这种问题会从女性20岁出头一直持续到40岁。图片来源：blac
Nature：首次绘制人类发育中肝脏的细胞图谱，破解人类胎儿肝脏造血秘密
2019年10月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，英国研究人员在世界上首次构建出人类发育中肝脏的细胞图谱，它提供了关于胎儿中血液和免疫系统如何产生的重要见解。这种图谱描绘了在妊娠的头三个月和第二个三个月之间的发育中肝脏的细胞景观变化，包括来自肝脏的干细胞如何播种到其他组织，以支持生长所需的高氧气需求。相关研究结果近期发表在Nature期刊上，论文标题为“Decoding huma
Nature：母体维生素C调节DNA甲基化重编程和生殖细胞产生
2019年9月19日讯/生物谷BIOON/---发育通常被认为是在基因组中固定下来的，不过有几项证据表明它易受环境调节的影响，可能产生长期后果。胚胎生殖系由于具有代际表观遗传效应的潜力而受到特别关注。哺乳动物生殖系经历广泛的DNA去甲基化，这在很大程度上通过连续细胞分裂对甲基化进行被动稀释而发生，并且伴随着TET酶对活性DNA的去甲基化。人们已发现TET酶活性受到诸如维生素C之类的营养物和代谢物的
Nat Rev Cancer：科学家成功鉴别出所有类型的生殖细胞肿瘤
2019年9月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Reviews Cancer上的研究报告中，来自荷兰Maxima儿童肿瘤研究中心的科学家们通过研究鉴别出了所有类型的生殖细胞肿瘤。生殖细胞肿瘤是一组非常罕见的肿瘤，其常发生于睾丸、卵巢和其它部位，而且一些生殖细胞肿瘤在个体出生前就已经存在了，而一些则是在个体青春期期间或青春期后出现的，大多数生殖细胞肿瘤都是良性
《自然》：母体生殖细胞选择更好的线粒体传给下一代
都说母亲总会选择最好的给孩子。顶尖学术期刊《自然》最近上线的一篇论文显示，母亲从卵细胞起就在为将来的孩子这么做了！美国纽约大学医学院和加拿大多伦多大学的科学家们合作，首次通过直接成像技术观察到，母体的生殖细胞会选择那些更好的线粒体传给下一代。线粒体位于细胞内部，是一种重要的细胞器，因为它们承担着为细胞产生能量的重任。线粒体也是一种特别的细胞器，因为它们拥有自己的遗传物质（简称mtDNA
胎儿中的所有肠道细胞都潜力发育成肠道干细胞
2019年5月22日讯/生物谷BIOON/---在一项轰动性的新研究中，来自丹麦哥本哈根大学等研究机构的研究人员反驳了关于干细胞产生的传统观点。他们得出结论：胎儿肠道中的所有细胞都有潜力发育为干细胞。他们揭示出肠道细胞的命运并不是事先确定的，而是由这些细胞的周围环境决定的。这种新的知识可能让人们容易操纵干细胞用于干细胞治疗。相关研究结果于2019年5月15日在线发表在Nature期刊上，论文标题为
Nature：揭示蛋白OTX2在生殖细胞发育中起着至为关键的作用
2018年10月5日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自苏格兰爱丁堡大学、中国山东大学和意大利那不勒斯遗传学与生物物理学研究所的研究人员发现了关于精细胞（即精子）和卵细胞（卵子）是如何形成的关键见解，从而有助于揭示它们的最早发育阶段。这项研究首次表明蛋白如何影响这些决定着后代DNA图谱（DNA profile）的细胞的命运。相关研究结果于2018年10月3日在线发表在Nature期刊上
Science：治疗镰状细胞疾病有戏！抑制蛋白激酶HRI可提高红细胞中的胎儿血红蛋白水平
2018年7月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院、宾夕法尼亚大学和宾夕法尼亚州立大学的研究人员鉴定出一种调节红细胞中的血红蛋白产生的关键蛋白，从而为在未来开发出治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease, SCD）的创新性药物提供了一种潜在的靶标。在体外培养的人体细胞中进行的实验表明阻断这种蛋白能够降低让红细胞形状扭曲的特征性镰刀形状。相关研究结果