Cell子刊：仇子龙团队开发AAV基因疗法，逆转自闭症相关症状
该研究揭示了 CSNK2B 基因单倍剂量不足导致自闭症与癫痫的机制，开发了 AAV-CSNK2B 基因疗法，显著逆转了疾病表型，并建立了无创、可转化的脑电图生物标志物。
2026-05-31
中国博后一作Cell论文：在相分离中发生相分离，是渐冻症及痴呆症等疾病的关键致病机制！
该研究提出，凝聚体内部的浓度上升随后再经过内部凝聚体的混合分离，可能是一种普遍的蛋白质聚集途径。
2026-02-14
首款国产渐冻症靶向药登上《Nature Medicine》
该研究利用辅助性寡核苷酸偶联平台，开发了一种靶向SOD1的小干扰RNA——RAG-17，以增强其中枢神经系统（CNS）递送效率。
2026-08-02
多篇文章解读科学家们近期在自闭症研究领域取得的新成果！
2026-05-29
Autophagy：山东大学侯宇团队发现免疫性血小板减少症治疗新策略
在ITP中，恢复CMA通过ALDH2抑制M(IFNG)i亚群并重编程M(IFNG)p亚群，从而提高血小板计数，为快速且持续地提高ITP血小板计数并恢复免疫平衡提供了一种有前景的治疗策略。
2026-07-06
迈卫健®（地舒单抗注射液）新适应症补充申请获NMPA受理
迈威生物 (688062.SH)，一家全产业链布局的创新型生物制药公司，宣布国家药品监督管理局（NMPA）已受理其全资子公司泰康生物自主研发的迈卫健®（地舒单抗注射液，研发代号：9MW03
2026-04-16
Nature：自闭症研究新突破，一段“不编码”的基因专门管着社交与刻板行为！
文章中，研究人员锁定了一个长期被忽视的基因—PTCHD1-AS，其位于X染色体上，属于长链非编码RNA，不编码任何蛋白质。
2026-05-25
Nat Commun：儿童痴呆症的大脑“电路”出了什么故障？类脑器官研究揭示关键线索
来自澳大利亚的科学家们想通过研究，利用患儿自身的细胞在培养皿中构建人类大脑皮层网络模型，从而探究圣菲利波综合征A型中突触功能障碍的具体机制。
2026-04-09