Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
欧盟委员会批准Cabometyx联合Opdivo一线治疗晚期肾细胞癌患者
益普生（Ipsen）宣布，欧盟委员会（EC）已批准Cabometyx（cabozantinib）联合百时美施贵宝（BMS）的Opdivo（nivolumab）用于晚期肾细胞癌（aRCC）的一线治疗。EC的批准是基于关键的III期CheckMate-9ER试验的结果，该试验在2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会的主席研讨会上提
肾细胞癌一线治疗：百时美/Ipsen“免疫+靶向”组合Opdivo+Cabometyx在欧盟获批!
与Sutent(索坦，舒尼替尼)相比，Cabometyx+Opdivo方案显著延长生存期、提高缓解率！
肾细胞癌(RCC)靶向新药！口服下一代VEGF-TKI Fotivda上市：疗效击败拜耳Nexavar(多吉美)!
Fotivda是一种口服、下一代血管内皮生长因子受体(VEGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。
肾细胞癌(RCC)靶向新药！AVEO口服下一代VEGF-TKI Fotivda获美国FDA批准！
Fotivda是一种口服、下一代血管内皮生长因子受体(VEGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。
肾细胞癌一线治疗：百时美/Exelixis“免疫+靶向”组合Opdivo+Cabometyx在欧盟即将获批!
与Sutent(索坦，舒尼替尼)相比，Cabometyx+Opdivo方案显著延长生存期、提高缓解率！
两项试验成功治疗镰状细胞性贫血症
镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病，主要发生在非洲裔人群中。它是由血红蛋白基因突变引起的。这种突变导致红细胞变硬，并迫使它们变成镰刀状。然后，这些变硬的细胞会阻塞血管，给患者带来痛苦，有时还会导致器官损伤或中风。近日，两篇发表在《新英格兰医学杂志》上的研究中，来自两个独立的研究团队在针对镰状细胞性贫血的基因疗法试验中取得了
肾细胞癌一线治疗：百时美/Exelixis“免疫+靶向”组合Opdivo+Cabometyx 3期临床击败舒尼替尼!
与Sutent(索坦，舒尼替尼)相比，Cabometyx+Opdivo方案显著延长生存期、提高缓解率！
STM:研究人员发现肾细胞癌的潜在有希望的治疗组合
肾细胞癌（RCC）是肾癌的最常见形式。 2018年，全世界估计有403,000例新的RCC病例和175,000例死于肾癌的死亡。目前，转移性RCC患者的5年生存率仅为约12％。当前的治疗包括VEGF和PD-1途径的抑制剂。然而，大多数患者对治疗产生抗药性，仍需要新的联合治疗以增强这些当前方法的疗效。