Nature：革新精神疾病治疗前景——KarXT从精神分裂症到阿尔茨海默症的跨越性突破
自2024年9月获得美国监管机构批准以来，KarXT被誉为精神药理学领域的“游戏变革者”，其潜力不仅限于精神分裂症的治疗，还可能为阿尔茨海默症等其他神经系统疾病带来希望。
2024-12-01
Science：谷氨酰胺在红细胞发育中起关键作用，调节谷氨酰胺代谢有望治疗一系列红细胞疾病
这项研究对β地中海贫血症等红细胞疾病的治疗产生了影响，因为用于治疗这些疾病的药物与红细胞成熟度的改善有关。然而，鉴于谷氨酰胺合成酶遍布全身，去除这种酶是致命的。
2024-11-30
Nat Methods：诱导多能干细胞变身「内脏感觉神经节类器官」，揭示神经疾病奥秘
该研究成功创建了从诱导多能干细胞分化出VSGO的方法，并构建了轴-芯片模型以探究VSGO在神经疾病中的作用，发现VSN可能是肠道-脑轴中病理蛋白传播的潜在介质，为神经疾病研究带来了新的模型和思路。
2024-11-15
实验室里的“迷你大脑”为攻克脑部疾病带来革命性突破！Adv Sci：利用大脑类器官揭示线粒体POLG基因突变如何影响脑细胞
大脑类器官为我们提供了一个独特的机会，可以在细胞水平上了解疾病机制并测试潜在的治疗方法。这是朝着开发治疗严重癫痫等疾病的新疗法迈出的重要一步。
2024-12-25
Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
染色体的关键区域或能以超高速进化赋予人类一个更好的大脑，但同时也会导致大脑疾病风险增加
本文研究揭示了人类加速进化区（HARs）的内源性基因调节功能及其对人类大脑进化的潜在贡献。
2025-03-05
久坐伤身，但最新研究显示，增加站立时间并不能降低心血管疾病风险，反而带来额外问题
站立式办公桌同样有害健康，长时间站立并不能降低患心脏病和中风的风险，无论是久坐还是久站，都会增加患静脉曲张以及站立时感到头晕目眩的风险。
2024-11-05
研究发现：基因上易得心理疾病的人更热爱音乐，并达到较高艺术成就，且音乐偏好能反映两种核心能力
该研究揭示了音乐偏好不仅仅是个人品味的问题，它与我们的认知风格（共情和系统化能力）密切相关。
2025-02-12