杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商，致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现，FDA已批准了Cumberland公司在7岁及
Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至
Science子刊：经导管主动脉瓣置换术介导肌成纤维细胞失活，促进心脏重塑
2019年9月14日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国科罗拉多大学安舒茨医学分校和科罗拉多大学博尔德分校的研究人员联手开发出基于生物材料的心脏组织“模拟物”来测量患者对主动脉瓣置换术的反应，从而为了解心脏组织在手术后进行自我重塑的方式提供了新的见解。相关研究结果发表在2019年9月11日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Trans
Nature：科学家用CRISPR成功治疗肌营养不良症
2019年8月20日讯 /生物谷BIOON /——来自加拿大、美国和瑞典的一组研究人员发现，在肌营养不良小鼠模型中，编辑一个参与产生促进肌肉力量的蛋白质的基因可以减轻症状。在他们发表在《Nature》杂志上的论文中，该小组描述了他们对老鼠的实验以及他们从中学到的新知识。肌营养不良是一种遗传性疾病，在这种疾病中，肌肉质量会减弱，导致机体虚弱，最终导致残疾。此前的研究表明，这种疾病由一种名为Lama2
Science子刊：肠道微生物群影响小鼠骨骼肌的质量和功能
2019年8月21日讯 /生物谷BIOON /——一个国际研究小组发现，小鼠肠道微生物群在骨骼肌质量维持和功能方面发挥着重要作用。在发表于《Science Translational Medicine》杂志上的论文中，该小组描述了他们在野生和实验室饲养的小鼠上的实验，以及他们的最新发现。图片来源：https://cn.bing.com在过去的几年里，科学家们发现人类和其他动物的肠道微生物群在维持健
杜氏肌营养不良症药物！Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics公司药物Exondys 51（eteplirsen）于2016年9月底获得美国FDA加速批准，成为首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。作为加速批准的一部分，Sarepta公司需要开展一项为期2年的随机对照研究，以验证药物的疗效。近日，Sarepta公司与哈佛医学院、费城儿童医院、美国国立儿童医院、Paul
研究揭示尿苷二磷酸葡萄糖抑制肺癌转移的新功能
国际学术期刊《自然》（Nature）在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所杨巍维研究组的最新研究成果：UDP-glucose accelerates SNAI1 mRNA decay and impairs lung cancer metastasis。研究首次揭示了糖醛酸代谢通路中的尿苷二磷酸葡萄糖（UDP-Glc）抑制肺癌转移的新功能及
Nature：我国科学家揭示尿苷二磷酸葡萄糖抑制肺癌转移
2019年6月27日讯/生物谷BIOON/---尿苷二磷酸葡萄糖（UDP-glucose, UDP-葡萄糖）是糖醛酸途径（uronic acid pathway）中的一种代谢中间物。在一项新的研究中，来自中国科学院生物化学与细胞生物学研究所、中国科学院大连化学物理研究所、中国科学院上海药物研究所、温州医科大学附属第一医院、复旦大学和广州大学的研究人员报道了UDP-葡萄糖的一种新功能：它通过加快SN
带你认识全身慢性疼痛症—纤维肌痛！著名歌手Lady Gaga就饱受该病折磨！
2019年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --人群中至少有十分之一的人患有某种非常麻烦的长期慢性疼痛症，但并非所有人都患有纤维肌痛（fibromyalgi），纤维肌痛患者往往全身都存在慢性疼痛，包括肌肉骨骼疼痛、僵硬以及软组织压痛等；这种疾病会影响诸如大脑等系统，影响个体集中精力和记忆事物的能力，同时还会影响患者的睡眠模式、情绪和日常生活的方方面面。歌手Lady Gaga、Sinead O'
杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理Puldysa（idebenone）的上市许可申请（MMA），该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症（DMD）患者治疗呼吸功能障碍。EMA人用医药产品委员会（CHMP）对该MAA的