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JCI:科学家揭示脊髓性肌肉萎缩症和机体肝脏损伤之间的关联

SMA是一种遗传性疾病,其会阻止身体产生存活的运动神经元,其是控制机体运动的神经所必需的,受损的运动神经元无法向肌肉发送信息,从而就会导致进行性的肌肉无力。

2024-08-11

PNAS:科学家揭示特殊蛋白G3BP1与人类肌萎缩性侧所硬化症发生之间的神秘关联

本文研究结果突出了两种R-DPRs:poly-GR和poly-PR之间的特征差异,并表明,poly-GR的主要病理学靶点并不是核仁中的核仁磷酸蛋白,而是受影响细胞中的应激颗粒G3BP1。

2024-12-19

Cell Stem Cell:上海科技大学向阳飞团队构建首个自组织的人类神经肌肉骨骼三组织类器官

该研究建立了首个神经肌肉骨骼三组织类器官技术,从而提供了一种方便可及的体外系统来模拟人类神经肌肉骨骼(NMS)的发育和疾病,为研究人类神经肌肉骨骼组织相互作用、相关疾病机制、药物发现等提供重要模型。

2024-12-12

Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩

目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。

2024-07-19

突破肌肉再生瓶颈!Nat Biotechnol:类器官培养促进小鼠成肌细胞去分化为肌肉再生的干细胞

本研究开发了一种从肌肉组织生成体外衍生卫星细胞(idSCs)的方法,这些细胞在小鼠体内移植后能够有效支持肌肉再生并恢复肌肉功能。

2024-09-26

李虎/张勇/朱大海团队揭示亚精胺抗衰老新机制,激活肌肉干细胞,改善衰老的肌肉功能

该研究定义了一种对卫星细胞激活至关重要的新机制,表明了亚精胺-eIF5A信号轴是激活内源性卫星细胞治疗肌肉疾病的有潜力的药理学靶点。

2024-09-12

Nat Commun:开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法,有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩

Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒(triple-adeno-associated virus)载体系统,将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。

2024-08-08

Nat Commun:科学家开发出有望治疗人类肌肉浸润性膀胱癌的新型药物组合

本文研究结果表明,FDA所批准的罗格列酮、曲美替尼和类视黄醇类物质(retinoids)或在基底/鳞状肌肉浸润性膀胱癌患者中能表现出一定的临床治疗活性。

2024-10-12

Sci Adv:孙铝辉团队揭示硒蛋白W在维持肌肉健康中的生物学功能

本研究揭示了SELENOW缺失通过抑制RAC1-mTOR级联加剧机肌肉萎缩。研究结果为合理应用硒防控畜禽NMD提供了新的科学依据,也为预防和治疗人类肌肉萎缩提供了潜在的靶点。

2024-10-05

EMBO Rep:科学家揭示肌萎缩性侧索硬化症的新型发病机制

本文研究结果揭示了机体能量失衡与C9-ALS/FTD发病机制之间的潜在机制关联,并提出了一种前馈回路模型,从而就为科学家们进行治疗干预提供了潜在的机会。

2024-09-09