突破内分泌治疗耐药！PNAS新研究：靶向TRIM24降解，为ERα阳性乳腺癌患者带来新希望
发表于PNAS的该研究发现，TRIM24是雌激素受体α转录复合物关键组成，靶向降解TRIM24可抑制该受体驱动的转录与肿瘤生长，为内分泌耐药乳腺癌提供新治疗方向。
2025-09-02
从“假基因”到“致病元凶”！Brain新研究：SSPOP基因复合杂合突变诱发儿童癫痫，多模型证实其功能与致病机制
研究发现3个无关联家庭的4名儿童携带SSPOP基因复合杂合突变，伴癫痫和发育障碍；证实SSPOP为功能基因，斑马鱼模型验证其致神经发育异常和癫痫样放电，明确其致病作用。
2025-10-15
Nature：首批CRISPR基因编辑马诞生，肌肉更强，跑得更快！
2025 年 9 月 5 日，国际顶尖学术期刊 Nature 在其官网报道了一则新闻——世界首批 CRISPR 基因编辑马诞生。
2025-09-07
Adv Sci：科学家破解肺癌耐药之谜！新靶点agrin蛋白或能带来治疗新希望
这项研究不仅揭示了agrin蛋白在肺癌中的作用机制，还提出了针对agrin的联合治疗策略，有望提高EGFR靶向治疗的效果从而降低肺癌复发的风险。
2025-04-22
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
结直肠癌耐药有妙招？Oncogene：癌细胞靠强化药物代谢躲避免疫，两种现成药或能拆招破解
这项研究揭示了致癌性RAS/WNT活性通过增强葡萄糖醛酸化介导的药物代谢，导致结直肠癌耐药的关键机制，并提出了切实可行的解决方案。
2025-07-25
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21