携带SCN2A突变的人脑类器官模型揭示癫痫超兴奋性，卡马西平或成精准治疗新选择
本研究构建携带新型SCN2A突变（p.E512K）的人皮层类器官，发现其具神经元超兴奋性，对卡马西平等抗癫痫药反应各异，证实该类器官可作药物临床前评估平台。
2025-06-26
Nature Medicine：颠覆性发现！TheraP试验揭秘，低ctDNA患者竟是LuPSMA的“超级响应者”
LuPSMA的成功开启了PSMA靶向放射性核素治疗的新时代。ctDNA分析框架同样可以应用于评估其他PSMA靶向放射性核素治疗（如锕-225、铽-161）的临床开发，加速这些新药的研发进程。
2025-06-03
Nature子刊：北京大学魏文胜团队开发先导编辑筛选技术，揭示人类基因组中功能性同义突变
针对这些功能性同义突变，魏文胜团队开发了一种专门的机器学习模型——DS Finder，并借助多方面的实验证据揭示了它们对诸如 mRNA 剪接和转录等各种生物过程的影响。
2025-06-26
Nature Medicine ：颠覆性发现，TheraP试验揭秘，低ctDNA患者竟是LuPSMA的“超级响应者”！
该研究不仅直接比较了LuPSMA与传统化疗药物卡巴他赛的疗效，更首次在大型随机试验中，通过对近300份ctDNA样本的深度剖析，揭示了ctDNA在预测LuPSMA和卡巴他赛疗效方面的差异化价值。
2025-06-02
首个CAR-T治疗严重自身免疫性神经疾病临床结果公布，患者运动能力显著恢复
这项研究结果表明，抗CD19 CAR-T是治疗严重难治性自身免疫性神经疾病的潜力疗法，在不需免疫治疗的情况下即可提供持续的临床缓解。
2025-06-27
科学家首次证实，成熟NK细胞会将杀伤性T细胞拦在肿瘤外，促进免疫治疗耐药
比利时VIB团队的这项研究成果，证实了NK细胞在免疫治疗耐药性中发挥着直接的作用，并初步揭示了背后的机制。更重要的是，他们还找到了针对这一耐药机制的潜在治疗方案。
2025-06-20
Nature Medicine：颠覆性突破！镰状细胞病治疗更温和，新载体铸就“超级血红蛋白”！
这项I/II期临床试验，大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓，转而采用了一种“减毒预处理”（Reduced-Intensity Conditioning, RIC）方案，仅使用单剂量的美法仑。
2025-06-02
关注罕见病，关注突破性疗法及药明康德CRDMO的价值
2025-05-20
Science：突破性进展！揭示氯胺酮长效抗抑郁效应的关键“开关”
这项研究提示，未来的抗抑郁药物开发，除了直接靶向神经递质系统或NMDA受体，还可以更多地关注下游的细胞内信号通路，如BDNF-TrkB-ERK信号及其调节因子。
2025-05-17