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两种方法合体,疾病根源无处遁形

这项研究标志着遗传学研究进入了一个新阶段:从“哪种方法更好”的争论转向“如何让它们更好地协作”。

2025-11-11

Cell:新型基因检测方法有望更快诊断隐藏的遗传性免疫疾病

Izar团队开发的方法旨在揭示导致APDS的遗传变异——这是一种由两个对免疫细胞功能至关重要的基因之一发生特定突变引发的遗传性疾病。

2025-06-24

不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控

研究人员通过系统性的设计与优化,开发出一种高效、持久且安全的表观遗传调控工具,并在非人灵长类动物模型中,成功实现了对关键致病基因长达近一年的“静音”。

2025-10-15

Nature Biotechnology:基因“静音”的艺术——不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控?

过系统性的工程化设计,研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。

2025-10-06

Nature连发4篇论文,揭开这种RNA编辑酶在自身免疫疾病中的作用

该研究通过识别来自内源性 Alu 元件的 dsRNA 发挥作用,揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是 ADAR1 基因突变所导致的自身炎症病理的基础。

2025-11-18

Nature子刊:AI从头设计多肽,精准抑制细胞焦亡,开辟炎症疾病治疗新途径

该研究利用人工智能(AI)从头生成了特异性阻断 GSDMD-NT 孔道的多肽——SK56,能够延缓细胞焦亡,减轻炎症反应,从而为不受控炎症引起或加重的人类疾病提供了新的治疗选择。

2025-09-18

NRR:外泌体在神经退行性疾病的治疗中展现出巨大潜力

神经退行性疾病(NDs),包括阿尔茨海默病(AD)、帕金森病(PD)、中风、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、亨廷顿病(HD)、多发性硬化症(MS)和癫痫,给全球带来了巨大的发病率和死亡率。这些疾病以进行性

2025-08-21

Nature系列综述:CAR-T在自身免疫疾病中异军突起,将面临哪些挑战?

CAR-T 从肿瘤领域“跨界”来的自身免疫疾病领域,正在改写其治疗规则。开发更多靶点或双靶点组合,覆盖更广的 B 细胞谱系能够减少 CAR-T 细胞疗法的脱靶风险,提高安全性和有效性。

2025-07-09