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Bluebird新型罕见贫血药物LentiGlobin BB305临床研究再获新进展

Bluebird新型罕见贫血症药物LentiGlobin BB305临床研究进展顺利。

2014-12-10

Nat Neurosci:心脏病药物地高辛或可有效治疗肌萎缩侧索硬化

近日,一项刊登在国际杂志Nature Neuroscience上的研究论文中,来自华盛顿大学医学院的研究人员表示,一种用于治疗心力衰竭的药物地高辛或许可以治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。

2014-10-29

PNAS:研究表明肌萎缩性侧索硬化是一种蛋白疾病

2014年10月28日 讯 /生物谷BIOON/ --近日研究发现,研究人员运用一项技术来说明个体蛋白微弱的改变,康奈尔大学化学研究人员已经发现了新的引起肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的原因。ALS是一种复杂的神经退行性疾病,

2014-10-28

HMG:开发出可有效治疗脊髓性肌萎缩的新型药物

有研究表明,每40个美国人就有1人是脊髓性肌萎缩易感基因的携带者,近日,来自密苏里大学的研究人员通过研究开发了一种新型化合物,其可以对患脊髓性肌萎缩的动物模型进行有效治疗。

2014-09-19

修复蛋白被激活帮助肌肉萎缩患者生成肌肉细胞

当肌肉细胞膜遭到破坏,修复蛋白质dysferlin就会被激活并且重新生成肌肉细胞膜。如果这种修复蛋白质由于基因突变被改变,那么人体自身的“质量控制”系统(即蛋白酶体)就认为该蛋白质是缺陷的继而消除它。如果没有dysferlin蛋白,那么受伤的肌肉细胞膜就不能被修复,从而导致骨骼肌细胞逐渐损失最终致使肌肉萎缩。看来,人体自身的“质量控制体系"会中和突变蛋白质dysferlin,即使这种突变体并不会

2014-08-23

PNAS:研究发现肌肉萎缩患者心脏衰竭的原因

近日,西澳大利亚大学研究人员首次发现了肌细胞膜钙通道与线粒体功能之间的通信故障可能是造成肌肉萎缩症患者心脏衰竭的原因。这项研究显示,缺乏抗肌萎缩蛋白小鼠的肌细胞膜钙通道线粒体功能之间的通信受损。目前,

2014-06-29

Neuron:治疗脊髓延髓肌萎缩的新靶标

脊髓延髓肌萎缩症(SBMA),有时也被称为肯尼迪氏病,是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,特点是缓慢渐进性肌肉无力和萎缩。研究人员一直认为它基本上损害初级运动神经元细胞(脊髓和脑干中控制肌肉运动的细胞)。

2014-05-17

Neuron:治疗脊髓延髓肌萎缩的新靶标

脊髓延髓肌萎缩症(SBMA),有时也被称为肯尼迪氏病,是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,特点是缓慢渐进性肌肉无力和萎缩。研究人员一直认为它基本上损害初级运动神经元细胞(脊髓和脑干中控制肌肉运动的细胞)。但发

2014-04-28

JCI:对抗肌肉萎缩的新靶标

骨骼肌病理萎缩是一种严重的医学问题,目前没有有效的治疗方法。受病理萎缩影响最严重的人群是确诊为肌肉减少症(Sarcopenia)、癌症、艾滋病以及恶病质等老人患者。由巴塞罗那大学Antonio Zorzano教授为首完成的一项研究,揭示潜在的治疗靶点,以解决这些高危人群的肌肉萎缩。

2014-04-15