中成药「调价」名单公布，板蓝根、藿香正气等百余药品在列
2025-08-25
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
Blood：罕见淋巴瘤“伪装术”被破译！CD40蛋白或成诊疗新关键
科学家利用前沿的单细胞测序和多重荧光成像技术深入剖析了AITL复杂的肿瘤微环境，并发现了一个潜在的关键“路标”— CD40蛋白的过度表达。
2025-12-19
Nature 重磅：3 个罕见基因变异让多动症风险飙升 15 倍！智商、学历都受终身影响
来自奥胡斯大学等机构的科学家们通过研究首次系统性地揭示了“罕见基因变异”如何显著提升ADHD风险并影响患者的一生。
2025-11-14
《自然》：蔡立慧团队揭秘罕见AD致病突变背后机制，CDP-胆碱或成疾病通解
ABCA7 LoF变异会扰乱神经元中的磷脂酰胆碱代谢平衡，导致多不饱和磷脂酰胆碱水平降低、线粒体功能异常、细胞氧化应激增加，最终引发β-淀粉样蛋白分泌增多和神经元过度兴奋等阿尔茨海默病的典型病理特征。
2025-09-14
从实验室到患者，药明康德赋能罕见病药物创新浪潮
2025-03-10
Science：人工智能和实验室测试相结合，可以预测罕见基因变异带来的疾病风险
研究人员利用超过100万份电子健康记录，为10种常见疾病构建了AI模型。然后，他们将模型应用于已知携带罕见基因变异的人群，生成一个介于0和1之间的分数，反映罹患该疾病的可能性。
2025-09-30
诺华中国多款创新药及新适应症纳入2025国家医保药品目录
2025年12月7日，《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》公布，诺华共有2个新产品及4个新适应症成功纳入2025年版国家医保药品目录。
2025-12-08
东诚药业荣登《2025中国药品研发实力排行榜》
6月20日，由药智网、中新社国际传播集团、《中国药业》杂志联合主办的"2025 PDI 医药研发•创新大会暨中国药品研发百强榜发布会"盛大开幕。
2025-06-23