8篇Cell及其子刊论文构建出一系列增强子AAV载体，用于研究大脑疾病
快速增长的脑细胞类型增强子AAV载体集合，具有前所未有的标记强度和特异性，为在多种哺乳动物模型生物中，甚至可能在人类中，实现新的脑细胞类型靶向和扰动提供了巨大希望。
2025-05-27
两篇Nature Biotechnology：李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器，推动线粒体疾病建模和治疗
研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型，并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。
2025-06-05
PNAS：科学家利用人工智能成功识别出引发人类复杂疾病的关键基因组
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究开发了一种名为TWAVE的新型计算工具，其或有望彻底改变我们对复杂疾病的理解和治疗方式。
2025-06-11
Stem Cells：构建血管化视网膜类器官，助力眼科疾病研究新突破
研究利用人诱导多能干细胞构建出血管化视网膜类器官，其尺寸增大、神经元更成熟，且在模拟糖尿病视网膜病变条件下有明显反应，有望用于相关疾病机制研究和治疗干预筛选。
2025-03-27
Nature：人类“结构域组”或有望揭示遗传性疾病发生的根本原因
本文研究揭示了大规模分析人类蛋白质突变体的可行性，并为临床突变解释、训练和计算方法的基准测试提供了一个大型一致的参考数据集。
2025-01-16
Alzhe & Demen：心血管疾病药物或能帮助降低机体患痴呆症的风险
研究结果表明，长期服用高血压药物、降胆固醇药物、利尿剂和血液稀释药物或与机体痴呆症风险降低4%至25%直接相关，而且这些药物的组合要比单独使用能产生更强的保护性效应。
2024-12-18
Biomaterials：GelMA水凝胶“大显身手”，调刚度助肾脏类器官蜕变，模拟疾病开启肾病研究新篇章
本研究表明，明胶甲基丙烯酰（GelMA）水凝胶可支持hiPSC衍生的肾脏类器官生长分化，其中接近成人肾脏刚度的水凝胶能促进足细胞成熟，还可用于构建疾病模型，为肾脏疾病研究和治疗提供新途径。
2025-05-13