揭示SDH缺陷型胃肠道间质瘤产生机制
2019年10月20日讯/生物谷BIOON/---胃肠道间质瘤（gastrointestinal stromal tumor, GIST）是一种软组织癌（肉瘤）。大多数GIST病例是基因突变引起的。人们可以利用药物高效地靶向这些发生突变的基因来抑制它们编码的促进癌症产生的酶的活性。不过，据估计，有10％到20％的GIST病例没有可识别的或可靶向的突变。如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布
葛兰素史克Zejula(尼拉帕利)获美国FDA批准，用于同源重组缺陷(HRD)卵巢癌
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大靶向抗癌药Zejula（中文商品名：则乐，通用名：niraparib，尼拉帕利）治疗晚期卵巢癌的适应症，用于既往已接受3种或3种以上化疗方案且其癌症与以下2种情况之一定义的同源重组缺陷（HRD）阳性状态相关的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗：（1）有害或疑似有害BR
免疫系统功能缺陷的儿童或更易可能遭受严重的细菌性感染
2019年10月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志JAMA Pediatrics上的研究报告中，来自默多克儿童研究所的科学家们通过研究发现，引发肺炎和脑膜炎的细菌性感染或与儿童机体免疫系统功能下降有关。研究者指出，侵袭性肺炎球菌病（尤其是发病一次以上）可能是儿童免疫功能缺陷的重要标志，但诊断延误或会严重影响医生的及时诊断和患儿的治疗。图片来源：CC0 Public Do
礼来$16亿收购的IL-10项目pegilodecakin一线治疗胰腺癌III期临床失败！
2019年10月17日/生物谷BIOON/--美国制药巨头礼来（Eli Lilly）近日公布了评估III期SEQUOIA研究的顶线结果，该研究在接受一线含吉西他滨方案治疗期间或之后病情进展的转移性胰腺癌患者中开展，评估了pegilodecakin联合FOLFOX（叶酸+5-FU+奥沙利铂）的疗效和安全性。结果显示，研究没有达到总生存期（OS）主要终点。与FOLFOX治疗组相比，pegilodeca
十万例配方颗粒安全性真实世界研究项目启动 华润三九加速中医药产业标准化建设
由于中药配方颗粒行业仍然缺乏统一的标准，国家药监局对于配方颗粒的监管将按照新颁布药品管理法规定执行配方颗粒的国家试点统一标准，该标准将统一工艺、规格、质量控制等方面，但对于新国标品种目前尚缺乏大样本系统性的疗效、安全性以及用量等方面的研究数据，进一步完善配方颗粒的安全性系统监测体系更加迫在眉睫。华润三九积极响应国家药监局的政策，于2019年9月22日联合中国药学会中药临床评价专业委员会正式启动十万
婴儿CRISPR实验中引入的基因突变会缩短寿命的研究遭遇重大缺陷
2019年10月5日讯/生物谷BIOON/---2019年6月，美国加州大学伯克利分校的Xinzhu Wei和Rasmus Nielsen发现一名中国科学家在去年出生的一对双胞胎婴儿中试图引入的一种基因突变（CCR5 Δ32）在表面上有助于这两名婴儿抵抗HIV病毒感染，但这也会与生命后期的死亡率增加21%存在关联性。他们扫描了英国生物库（UK Biobank）中包含的40万多个基因组和相关健康记录
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商，致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现，FDA已批准了Cumberland公司在7岁及
中国预防出生缺陷日 关注出生缺陷！
每年的9月12日是我国的预防出生缺陷日；2005年我国政府将9月12日定为“中国预防出生缺陷日”，目前我国是世界上出生缺陷婴儿的高发国家之一，每年的出生缺陷儿数量高达80万-120万人，大约每30秒钟就会诞生一个缺陷儿。图片来源： theconversation.com出生缺陷是指胚胎或胎儿在发育过程中所发生的结构或功能代谢的异常，其包括先天畸形、染色体异常、遗传代谢性疾病和功能异常 (如盲、聋和
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期项目成功，显著降低LDL-C！
2019年09月27日/生物谷BIOON/--The Medicines Company（TMC）公司近日公布siRNA降脂药物inclisiran两项III期临床研究（ORION-9，ORION-10）的积极顶线数据。ORION-9研究在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中开展，结果显示，研究达到了全部主要终点和次要终点，该研究中，inclisiran显示出持久和强劲疗效、耐受性良好、在各
引领生物制药行业标准，加速高品质创新抗癌药惠及患者 ——百济神州广州生物药生产基地一期项目竣工
2019年9月27日，百济神州广州生物药生产基地（以下简称“广州基地”）一期项目正式竣工。基地总投资预计超过23亿元人民币，占地面积10万平方米，专注于商业规模的大分子生物药工艺开发和生产。一期项目仅耗时两年即实现8000升生产能力，以中国速度赶超全球同类型项目。百济神州自主研发的PD-1抗体替雷利珠单抗将在此生产，不仅造福中国患者，更将走出国门。百济神州董事长、创始人兼首席执行官欧雷强先生表示，