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中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

Sci Adv: 致癌基因EVI1通过与CTBP2的可靶向相互作用驱动急性髓系白血病

本研究发现干扰转录因子如EVI1及其辅助因子的蛋白-蛋白界面可以抑制肿瘤生长,并应用于治疗目的。

2024-05-29

Nat Methods | 单细胞三维基因组与基因表达联合分析:北京大学谢晓亮等团队揭示嗅觉受体选择的动态过程

该研究结果揭示了一个值得注意的模式:在OSN发展过程中,OR增强子的可及性降低,表明只有一部分增强子在成熟的OSN中保持活性。

2024-04-17

改写教科书,颠覆中心法则:这种抗病毒防御系统将RNA重写为新基因,产生强大的抗病毒免疫力

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-05-30

Cell Discov | 深度学习模型可提高碱基编辑结果的预测准确性

该研究开发了一种深度学习算法,用于准确预测生物多样性编辑结果。

2024-02-26

世界首例猪肝脏人体实验,经过69处基因编辑,未发生排异反应,已申请临床试验

研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏,将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环(ELC)设备,让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。

2024-01-22

中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗带来新选择

在这项研究中,研究人员以人转铁蛋白受体(hTfR1)为目标,该蛋白在人血脑屏障中高表达,长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。

2024-05-19

Nature Genetics | 多维度解析复杂人类疾病:整合群体遗传学、干细胞生物学与细胞基因组学

hPS细胞作为一种细胞模型,在评估人类遗传变异对不同谱系、发育状态和细胞类型的影响方面显示出巨大的潜力。

2024-05-22

Science:发现大麦合成有毒生物碱禾草碱的第二个关键基因

在一项新的研究中,来自德国莱布尼茨植物遗传与作物研究所和汉诺威莱布尼茨大学的研究人员发现了第二个基因(AMI 合酶,HvAMIS),并发现这两个基因位于同一条染色体的附近。

2024-04-28

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17