Nat Immunol：新研究揭示FLI-1可激活静止的造血干细胞，有望开发出更有效的骨髓移植和基因疗法
研究人员开发了一种利用FLI-1刺激造血干细胞的方法，每次只需几天，使用类似于改良的基于mRNA的疫苗的方法。
2025-03-12
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
研究人员构建SAM关键homeobox基因调控网络解析玉米株高发育的分子机制
为构建组织特异性动态调控网络，基于黄化幼苗叶片ATAC-seq和tsCUT&Tag数据，团队设计并训练了一个机器学习模型，以预测SAM组织的调控位点。
2024-10-12
全球首个：锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。
2025-04-16
Nat Commun：CUL5基因修饰或能促进机体T细胞生长并提高癌症疗法的成功率
文研究表明，靶向泛素系统中的CUL5可能增强CAR-T细胞的效应功能，从而提高免疫疗法的效果。这一突破为未来癌症治疗提供了新的希望。
2025-02-25
科学家首次发现，CAR会插入并抑制抑癌基因TP53表达，或驱动继发T细胞淋巴瘤
虽然Mailankody团队只报道了一个病例的分析数据，但是它为插入突变是CAR-T细胞治疗后继发T细胞淋巴瘤的诱因，提供了支撑。
2025-02-08
Nat Commun ：哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路
研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此，成功实现单碱基突变的检测，也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应，极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。
2024-11-02
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03