工程化外泌体治疗视网膜缺血再灌注损伤研究获进展
CataKNexo的研发，为治疗视网膜缺血再灌注损伤提供了新的思路和方法，其精准靶向和协同治疗特性在眼科领域具有科学意义和临床潜力。
2025-04-18
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
陈小舒团队提出支持X染色体不敏感假设的额外证据
这些结果强调了在解释scRNA-seq数据时需要非常谨慎，特别是在比较不同基因的表达水平时，并为X染色体不敏感的假设提供了额外的证据。
2025-03-26
两篇Nature Biotechnology：李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器，推动线粒体疾病建模和治疗
研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型，并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。
2025-06-05
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
Nature子刊：武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒，增强结直肠癌的化疗-免疫疗法
该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统，通过敲除 TRAP1 基因，导致癌细胞线粒体崩溃，增强化疗诱导的细胞坏死，从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。
2025-04-27
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Cell：核糖体翻译的新视角，如何利用协同作用提高翻译效率
该研究通过创新性地设计了“stopless-ORF circular RNA”（socRNA）模型，使得研究人员能够以极高的精度观察和分析核糖体在翻译过程中的动态变化。
2025-02-05