Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极
位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin（以下简称AAVrh74），在拥有四名DMD患者的临床试验中获得积极结果。通过免疫组化与免疫印迹检测，参与试验的四名患者均显示出了明显的微抗肌萎缩蛋白（micr
加快患者症状缓解 基因泰克抗流感药物3期结果积极
日前，罗氏（Roche）集团成员基因泰克（Genentech）宣布了关于流感新药baloxavir marboxil的好消息。3期临床试验CAPSTONE-2显示，与安慰剂相比，在有高风险出现严重并发症的流感患者中，baloxavir marboxil显着缩短了流感症状出现好转的时间，并且耐受性良好，未发现新的安全信号。几个月之前，鉴于已获得的临床试验优异结果，美国FDA接
Cell：华大基因主导的最大规模中国人基因组测序结果揭示独特的病毒感染模式
2018年10月7日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，通过分析全球最大的涉及141431名来自中国各地的孕妇的基因组数据，来自中国深圳华大基因等研究机构的研究人员发现了基因与出生结果（包括双胎妊娠和女性第一次怀孕时的年龄）之间存在意想不到的关联。这种分析还允许这些研究人员重建中国不同种族群体在近代的人口流动和通婚，并有望有助于鉴定出让人们容易患上传染病的基因。相关研究结果发表在2018年
古巴癌症免疫疗法首次北美临床试验初步结果喜人
日前，美国罗斯威尔帕克癌症研究所（Roswell Park Comprehensive Cancer Center）的研究人员在第19届世界肺癌大会上公布了古巴开发的肿瘤疫苗CIMAvax在北美进行的第一项临床试验的初步结果。这项仍在进行的1/2期临床试验的初步结果表明，CIMAvax表现出良好的安全性，值得进一步研究。CIMAvax是由古巴分子免疫中心（Centro de
3期临床结果积极 第二款RNAi疗法有望加速获批
今日（9月28日），Alnylam Pharmaceuticals宣布其靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的在研RNAi药物givosiran，在用于治疗急性肝卟啉症（AHP）的3期试验ENVISION中，取得了积极顶线数据。Alnylam治疗成人由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病（polyneuropathy）的Onpattro（pati
降低促炎醛分子 干眼症首创新药2期试验获积极结果
9月26日，致力于开发新一代药物改善免疫介导疾病患者生活的生物技术公司Aldeyra Therapeutics公布称，干眼症治疗用药物reproxalap临床2b临床试验获得了积极结果。这项随机、安慰剂对照、平行组、多中心、双盲2b期临床试验，研究了0.1%和0.25%浓度的reproxalap局部眼用溶液相较安慰剂的疗效。与使用安慰剂患者相比，使用0.25%浓度药物治疗组患者四症状眼部干燥评分（
降低发病率54% GSK肺结核疫苗2b期结果积极
9月27日，葛兰素史克（GSK）和Aeras宣布，GSK的M72/AS01E候选疫苗在2b期临床试验中，显着降低了HIV阴性潜伏性结核感染成人患者肺结核病发病率。这项试验的主要结果在《新英格兰医学杂志》上获得发表。肺结核病是世界范围内传染病致死的首要因素之一。据估计，全世界四分之一的人口患有潜伏性结核感染，这种情况下结核分枝杆菌已经潜伏在体内，只是由于机体对它们持续的免疫反应，导致患者没有显示出活
显著提高PFS 武田创新ALK抑制剂3期临床结果积极
9月26日，武田（Takeda）公司宣布，该公司的抗癌新药Alunbrig（brigatinib）在作为一线疗法，治疗ALK阳性（ALK+）的非小细胞肺癌（NSCLC）的3期临床试验中获得积极结果。试验结果表明，在晚期ALK+ NSCLC患者中，与现有治疗这一患者群的标准一线疗法相比，brigatinib能够将疾病进展和死亡的风险降低超过50%。全世界每年新确诊的肺癌患者高
恒瑞PD-1单抗两项临床试验结果公布
恒瑞医药的PD-1抗体（卡瑞利珠单抗，SHR-1210）作为国内已申报上市的PD-1/PD-L1产品之一，在今年4月因“与现有治疗手段相比具有明显治疗优势”而被纳入优先审评程序通道。近日，在2018CSCO学术年会上，恒瑞医药公布了卡瑞利珠单抗治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤、晚期肝细胞癌的两项临床试验结果。在9月20日CSCO的“创新药物临床研究数据专场”，北京大学肿瘤
阿斯利康重度哮喘药长期安全性及疗效试验结果积极
阿斯利康（AstraZeneca）公司今日（9月19日）宣布，其针对重度嗜酸性粒细胞性哮喘的新药Fasenra（benralizumab）的3期扩展试验BORA获得良好结果。该试验作为附加维持治疗，向之前参加过任一3期试验的重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者开放，旨在评估Fasenra的长期安全性及疗效。美国有约2600万人患有哮喘，其中10%为重度哮喘。对于这些患者来说，即便使用