镰状细胞病治疗更温和,新载体铸就“超级血红蛋白”!
这项I/II期临床试验,大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓,转而采用了一种“减毒预处理”(Reduced-Intensity Conditioning, RIC)方案,仅使用单剂量的美法仑。
2025-06-02
Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05
Science子刊:肌肉干细胞的生物钟在肌肉修复中起着重要作用
研究发现,肌肉干细胞的生物钟也会影响损伤后NAD+的产生,其中NAD+是一种存在于所有细胞中的辅酶,对在体内产生能量至关重要,并参与数百种代谢过程。
2025-03-09
PNAS:发现攻守兼备的RORγt+树突细胞在人体免疫反应中起着重要作用
RORγt+树突细胞的双重功能也为新的治疗可能性打开了大门。例如,科学家们可以通过靶向这些细胞来抑制过度活跃的免疫系统,或者增强免疫系统。
2025-03-02
Nat Immunol:三种药物组成的混合制剂有望增强CAR-T细胞疗法的疗效
本文研究结果表明,战略性靶向性激酶的短暂药理学抑制或能维持CAR-T细胞的干细胞样特征并改善其抗肿瘤活性。
2025-01-29