庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2022-06-30
推动帕金森病治疗 新研究有助预测细胞替代疗法结果
该研究尝试“解读”了供体细胞移植后产生异质性的原因，并提出了制备高纯度、高效能、移植结果可预测的新型供体细胞的策略，以推动更安全有效的帕金森病细胞治疗。
2022-06-17
Circulation Res：对一种负责控制细胞收缩能力的基因进行有效控制或有望帮助开发治疗人类视网膜疾病的新型疗法
来自图宾根大学等机构的科学家们通过研究揭示了血管畸形是如何在小鼠体内发生的，相关研究结果或有望帮助开发治疗人类视网膜疾病的新型疗法。
2022-08-24
国内首个自主研发CSF-1R抑制剂获突破性疗法认定，用于治疗不可手术切除的腱鞘巨细胞瘤
该药物已被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术切除的腱鞘巨细胞瘤，这也是首个由中国公司独立自主研发并推进临床的高选择性CSF-1R抑制剂。
2022-08-17
CAR-T细胞疗法研究进展（第30期）
近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。
2022-07-29
CAR-T+溶瘤病毒联合疗法，治疗胶质母细胞瘤的新希望
近年来，以CAR-T为代表的癌症免疫治疗技术飞速发展，已在多种癌症类型中取得重大突破。然而，CAR-T疗法在实体肿瘤治疗方面收效甚微，并且时常会引发细胞因子风暴等严重的副作用反应。
2022-08-03
Cell Metabol：科学家或能通过靶向作用肝细胞癌的超强代谢能力来开发新型抗癌疗法
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，肝癌的快速生长会导致其能量产生和细胞构建过程中的易感性，而这种易感性或能被一种新型组合性疗法来有效利用。
2022-08-08
