Science子刊：靶向ACSL4，抑制铁死亡，防治铁死亡相关疾病
该研究发现AS-252424是一种特异性和靶向性的ACSL4抑制剂，具有显著的抗铁死亡功能，并揭示了其在调控铁死亡中的潜在作用和分子机制，为铁死亡相关疾病的治疗提供了一种潜在治疗方法。
2024-04-05
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Nat Commun│中国科学院管敏团队发现靶向脂肪细胞ESRRA可促进富含脂肪细胞的骨髓中的成骨和血管形成
研究表明脂肪细胞ESRRA缺乏可以保护小鼠免受HFD或卵巢切除术（OVX）引起的骨质流失和高骨髓肥胖，而对外周WAT几乎没有影响。
2024-05-12
肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
2024-05-07
Nat Commun | 上海交通大学高俊杰/张长青等合作发现骨细胞及其线粒体调控穿皮质血管生成
研究表明，内皮细胞从骨细胞的末端获取线粒体以维持TCV网络的稳态。TCV 血管化由骨细胞衍生的线粒体转移到内皮细胞支持。
2024-03-26
Nature Medicine：淋巴结靶向的癌症疫苗，延缓胰腺癌和结直肠癌复发
这项1期临床试验展示了癌症疫苗ELI-002 2P的疗效、免疫原性安全性和推荐2期剂量，并证明ELI-002 2P可以有效缓解结直肠癌和胰腺癌患者的肿瘤复发，增加患者生存率。
2024-04-15
Cell Rep Med：免疫靶向作用癌症融合蛋白或有望治疗罕见的人类肝癌
本文研究结果为揭示人类新抗原特异性谱的片段特性提供了新的见解，并为在临床上开发针对人类FLC的成功免疫疗法证明了方向。
2024-04-02
《J Natl Cancer Inst》阐述靶向PVR的CAR-T联合NK-92抑制胶质母细胞瘤进程
该研究构建了国际上首个用于胶质母细胞瘤治疗的基于PVR受体的第二代CAR-T 细胞，为胶质母细胞瘤的治疗提供了新思路。
2024-04-16
eGastroenterology：科学家有望通过细胞中的线粒体来理解人类慢性肝脏疾病的发病机制
理解MLRO的功能或能帮助开发治疗人类慢性肝脏疾病的新型治疗性策略，通过调节MLRO的形成，研究人员就能促进健康的肝细胞功能并潜在减缓疾病进展。
2024-03-21
Gut | 香港中文大学于君团队发现靶向鲨烯环氧化酶可恢复代谢功能障碍相关脂肪性肝炎诱导肝细胞癌的抗PD-1疗效
该研究发现通过基因敲除或重新使用SQLE抑制剂(特比萘芬)靶向SQLE可以恢复基于抗PD-1的免疫治疗对MASH-HCC的疗效。
2024-05-22