PNAS：揭示线粒体缺陷诱发自闭症谱系障碍的分子机制
2021年2月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自费城儿童医院等机构的科学家们通过研究发现，大脑细胞中线粒体的缺陷或会引发自闭症谱系障碍（ASD，autism spectrum disorder）。目前多项研究都揭示了成百上千种突变与自闭症谱系障碍发生有关，但对于这些基因突变是如何诱发该疾病的，科学家们并未
Nature：揭示线粒体分选与组装复合物作用机制
2021年1月19日讯/生物谷BIOON/---线粒体作为细胞能量工厂，对人体至关重要：它们拥有1000多种不同的蛋白，这些蛋白是许多中心代谢途径所必需的。线粒体的功能障碍会导致严重的疾病，尤其是神经系统疾病和心脏疾病。为了运输蛋白和代谢物，线粒体含有一组特殊的所谓β-桶膜蛋白，它们在线粒体外膜上形成运输孔。到目前为止，科学家们还无法解释驱动这些β-桶膜蛋白
线粒体的损伤及其耗竭之路！
2021年1月23日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Cell Metabolism上题为“Mitochondrial Damage and the Road to Exhaustion”的研究报告中，来自中国医学科学院北京协和医学院等机构的科学家们通过研究揭示了线粒体自噬的缺陷或氧化磷酸化过程受损或会诱发线粒体中活性氧的产生，从而促进
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20
勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体，以开发下一代肝靶向基因治疗
勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司（以下简称克睿基因）今天宣布了一项合作，将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒（AAV）载体，用于下一代基因治疗。这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合，从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。现有的AAV
我国首个原创型基因治疗载体问世，打通基因编辑体内治疗的最后一公里
上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）杂志上发表了一篇题为：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age
Science子刊：利用非病毒载体将治疗性蛋白递送到神经元中，有望治疗肉毒杆菌毒素中毒等一系列神经系统疾病
2021年1月12日讯/生物谷BIOON/---私营公司CytoDel如今宣布在同行评审的Science Translational Medicine期刊上上发表了该公司龙头产品Cyto-111的临床前数据。论文标题为“Neuronal delivery of antibodies has therapeutic effects in animal mode
Cell Rep：科学家成功开发出高通量线粒体转移设备
2021年1月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自加利福尼亚大学等机构的科学家们开发出了一种简单的高通量方法来将离体的线粒体及其相关的线粒体DNA转移到哺乳动物的细胞中，这种新型方法或能帮助研究人员通过修饰细胞中的关键遗传组分，从而研究并治疗诸如癌症、糖尿病和代谢性疾病等多种疾病。文章中，研
线粒体蛋白跨膜转运研究获进展
近期，中国科学院合肥物质科学研究院强磁场中心王俊峰、周数研究团队在线粒体蛋白跨膜转运研究中取得进展，利用液体核磁共振技术，在国际上首次解析出酵母线粒体内膜Tim23通道蛋白与其底物肽段的复合物三维空间结构。相关研究成果以Solution structure of the voltage-gated Tim23 channel in c
Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
长期以来，腺相关病毒载体（AAV）由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体。然而，近年来不断有声音提醒，这一看似安全的疗法或许存在着致命的风险。当地时间12月22日，《Science》发布了一篇题为“Liver tumor in gene therapy recipient raises