Cell突破成果:新型AAV载体问世,三大优势让基因疗法更安全、更有效
近年来基因疗法快速发展,在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑,近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用,Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒(AAV)运载工具,研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病,此类疾病可选择
Molecular Cell: 肌醇通过直接靶向AMPK作为线粒体分裂的天然抑制剂
线粒体融合和分裂调控的线粒体动力学维持着线粒体的功能,线粒体功能的改变突显了各种人类疾病。肌醇是一种关键的代谢物,直接限制ampk依赖的线粒体分裂,而不依赖于其作为磷酸肌苷生成前体的经典模式。
全球首创双载体,康泰生物13价肺炎疫苗获批上市
康泰生物发布公告,称其子公司民海生物13价肺炎球菌多糖结合疫苗上市申请获得药监局的批准,用于2月龄-5 周岁婴幼儿和儿童。这是全球第3家获得13价肺炎球菌多糖结合疫苗药品注册证书的企业。此前,该上市申请获CDE优先审评资格。13价肺炎球菌多糖结合疫苗适用于2月龄-5周岁婴幼儿和儿童,接种本疫苗后,可使机体产生免疫应答,用于预防由肺炎球
心肌肥厚中靶向线粒体动力学的治疗潜力和最新进展:一个简明综述
病理性心肌肥厚开始是对工作量增加的适应性反应;然而,持续的血流动力学压力会导致其适应不良,最终导致心力衰竭。线粒体作为细胞的动力源,可在适应和不适应阶段调节心肌肥厚;它们是动态的细胞器,可以通过一种称为线粒体动力学的过程来调整它们的数量、大小和形状。
科研人员制备出用于生产外泌体药物载体的新工具
近日,中国科学院深圳先进技术研究院研究员杨慧团队研发出一种纳米流控芯片技术,实现了外泌体药物载体的高通量制备,并实验验证了新型外泌体药物载体的抗肿瘤效果。最新研究成果以A high-throughput nanofluidic device for exosome nanoporation to develop cargo delivery vehicles
研究揭示线粒体发生过程与细胞凋亡的关系
近日,中国科学院合肥物质科学研究院智能机械研究所离子束生物工程与绿色农业研究中心研究员黄青课题组,在凋亡细胞中线粒体发生过程研究方面取得重要进展。该研究发现在辐射引起的细胞凋亡的早期过程中线粒体生物发生有明显增强,并指出生物过程观察对于研究生物效应的重要性。相关研究成果以In-situ observation of mitochondrial biogene
Gut:RNA结合蛋白RALY通过介导结直肠癌中的miRNA加工重编程线粒体代谢
细胞代谢失调是人类结直肠癌 (CRC) 的一个明显标志。然而,肿瘤进展过程中的代谢程序重新布线尚未完全了解。本篇研究结果揭示了 RALY 在肿瘤进展中以代谢为中心的关键作用,这可能会导致针对 RALY 的癌症疗法用于治疗 CRC。
Cell:开发出一种新的基因递送载体---MyoAAV,有潜力使基因疗法更安全和更有效地肌肉疾病
研究人员开发出一个新的腺相关病毒(AAV)家族:MyoAAV,它们改善了对肌肉组织的靶向性,这对肌肉疾病患者可能更安全、更有效。
Science China Life Sciences:鉴定出线粒体膜间隙的分子伴侣
Science China Life Sciences(《中国科学》英文版)在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院刘兴国团队的最新研究成果Short-form OPA1 is a molecular chaperone in mitochondrial intermembrane space。该研究报道了在线粒体这一双膜细胞器中