外泌体给脂质纳米颗粒“开挂”！ACS Nano：改造后的类外泌体囊泡，组织穿透能力飙升，成药物递送“急先锋”
本研究受外泌体启发，设计含胆固醇、水通道蛋白-1和阴离子脂质的脂质纳米颗粒。结果显示其在模型细胞外基质和生物组织中扩散性能优异，可有效穿透组织，为脂质纳米颗粒设计提供新策略。
2025-03-19
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
CAR-T细胞疗法研究进展（第47期）
近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。
2024-10-31
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
干细胞助力，纳米技术破局！Front Pharmacol：创新性的治疗体系——LNPs@S/T系统，骨关节炎治疗迎来新曙光
该研究成功开发出LNPs@S/T系统，其通过调节胆固醇代谢、招募滑膜间充质干细胞并诱导其分化，有效防止软骨降解、促进基质再生，在骨关节炎大鼠模型中展现出良好治疗效果，为骨关节炎治疗提供了新方向。
2025-01-02
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
J Nanobiotechnology：超声响应纳米载体siRNA和Fe3O4增强非小细胞肺癌免疫治疗
研究结果表明：该传递系统能有效地将m2样巨噬细胞转化为M1，增强其吞噬能力，促进抗原提呈，进而诱导t细胞活化，同时抑制免疫抑制细胞在NSCLC中的浸润，对抑制细胞的侵袭和迁移起着至关重要的作用。
2024-10-31
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19