基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
为癌症开发的CAR-T细胞疗法，正在成为治愈红斑狼疮的新希望，已成功治疗十多人
2023年4月10日，药明巨诺宣布瑞基奥仑赛注射液（relma-cel）用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的新药临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可，目前正在进行1期
2023-12-14
Cell：孙金鹏/邵振华/李乾/王越团队开发TAAR1激动剂，用于治疗精神分裂
该研究应用基于结构的虚拟筛选和候选化合物设计，开发出一种有效的TAAR1双激动剂，在MK -801诱导的精神分裂症样小鼠模型中表现出治疗潜力，为靶向TAAR1开发抗精神疾病药物先导化合物提供了线索。
2023-11-15
STTT：陈红/胡宝洋团队发布首个人胚干细胞治疗半月板损伤临床试验结果
在这项18名半月板损伤患者参与的剂量递增的1期临床试验（NCT03839238）中，研究团队发现，患者关节内注射IMRC干细胞后12个月内是安全的。
2023-11-08
张进团队开发第二代iPS来源的CAR-巨噬细胞，在细胞治疗实体瘤领域取得系列突破
张进团队一直致力于iPSC来源的CAR-iMAC抗实体肿瘤的研究工作，并深耕积累，构建了一条系统性的研发路径。
2023-12-04
BioNTech公布CAR-T+mRNA疫苗治疗实体瘤的最新1/2期临床试验数据
在剂量递增的过程中，观察到不良事件具有剂量依赖性增加，44例安全性可评估的患者中有23例出现了细胞因子释放综合征（CRS）。
2023-10-25
中国医科大学提出了蛋白酶体抑制剂治疗多发性骨髓瘤耐药的策略
本研究表明，MUC20在PI耐药MM细胞系和患者中的下调可以预测MM患者的PI敏感性和预后。MUC20在体外和体内均通过诱导铜增生来减弱MM细胞的PI耐药。
2024-03-22
Nat Med：1期临床试验表明靶向IL13Rα2的CAR-T细胞有望治疗复发性高级别胶质瘤
治疗脑癌的主要挑战之一是药物难以穿过血脑屏障。为了克服这一障碍，这项I期临床试验将CAR-T细胞直接递送到脑瘤和脑脊液——保护和环绕大脑和脊髓的液体中。
2024-03-25