Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Science子刊：新研究揭示PC-CAR识别肿瘤靶标的结构原理，有助于指导新型CAR-T细胞疗法设计
嵌合抗原受体（CAR）为罕见和难以治疗的癌症开辟了一个令人兴奋的新治疗领域，因为它们能够提供杀死肿瘤细胞的靶向疗法。
2023-12-26
上海交大宋海云/樊春海团队等开发脂质重编程纳米颗粒，改善癌症免疫治疗
该研究提出了一种创新策略，通过基于纳米颗粒的脂质代谢重塑来恢复免疫抑制性肿瘤微环境（TME）中的树突状细胞（DC）的功能，进而改善肿瘤免疫治疗效果，并拓宽了我们对癌症免疫治疗的理解。
2023-05-26
Immunity：上海交大邹强团队等揭示乳酸介导CTLA-4的RNA剪接以维持Treg细胞免疫抑制功能
结合大数据分析、多种转基因小鼠肿瘤模型及分子生化实验，研究团队发现乳酸能够增强Treg细胞中Foxp3的表达，Foxp3促进剪接体组分USP39的转录与表达。
2024-03-03
神药二甲双胍——源自古老草药的糖尿病良药，竟还可以增强植物免疫力
本研究首次揭示了MET在植物免疫中的重要作用。研究发现，MET能够阻断BIK1介导的CPK28磷酸化过程，进而提升植物免疫力。
2024-04-12
Nat Genet：科学家开发出能对人类自身免疫性疾病进行遗传图谱绘制的新型统计学方法—SCENT
本文研究结果表明，将SCENT方法应用于来自疾病相关人类组织的多模态数据中，或许就能扩展构建准确的细胞类型特异性的增强子-基因图谱，这对于定义非编码的突变功能至关重要。
2024-04-22