Nature Commun：抑制CLYD基因有助治疗肺间质纤维化
佐治亚州立大学科学家领导的国际研究小组在肺间质纤维化的病理研究中有了最新进展，科学家们发现一个重要的人类基因CLYD在疾病的发展中起到负调控作用，能制止疾病恶化。这项研究发表在Nature Communications上。 GSU中心的主任Jian-Dong Li说：“在一些患者中，CLYD不起作用，因为其基因应或者其蛋白质水平比正常人低”。
FDA警告留心囊性纤维化药物Kalydeco与白内障的可能相关性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --FDA警告医生、家长及患者留心药物Kalydeco相关的白内障（cataract），该药是今年早些时期获批的突破性囊肿性纤维化治疗药物。 FDA称，该警告是基于药物制造商Vertex在幼年大鼠试验中所观察到的白内障案例。该项研究，旨在表明Kalydeco对于2岁以下儿童的安全性。白内障是眼睛晶状体的浑浊，能够破坏视觉。
PNAS：囊性纤维化严重程度或受细菌多样性驱动
3月26日，PNAS在线发表美国密歇根大学儿科学与传染病学系研究人员的研究论文，该组科研人员的一项研究揭示出了囊性纤维化病人的呼吸道中的细菌群落的结构与动态，并且为抗生素如何影响这种慢性肺病提供了见解。 在一项为期8到9年的研究中，Jingchao Zhao及其同事收集了6位年龄相近的男性囊性纤维化病人的126份痰样本。
FDA工作人员质疑诺华新版囊肿性纤维化药物有效性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --根据FDA周五在网上发布的文件，FDA药品审查人员质疑诺华（Novartis）实验性吸入性抗生素粉是否真的能帮助囊肿性纤维化（cystic fibrosis）患者呼吸更顺畅。 FDA工作人员发布了对诺华妥布霉素吸入粉（obramycin inhaled powder）的审查意见。
Kalydeco获CHMP支持用于治疗囊肿性纤维化疾病
2012年5月25日，Vertex制药公司宣布，Kalydeco（通用名：ivacaftor）获欧盟人用医药产品委员会（CHMP）支持，用于6岁至成年携带单拷贝囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因G551D突变的囊性纤维化疾病（CF）患者的治疗。