Nat Immunol：理解杀伤性T细胞识别神经纤维隔离体或有助于多发性硬化症的治疗
2013年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿大学的研究者通过研究发现，被误导的杀伤性T细胞或许是多发性硬化病人大脑和脊柱持续性组织损伤发病所缺失的环节。细胞毒性T细胞俗称为CD8+ T细胞，其是机体中抵御疾病的一种白细胞。 多发性硬化的主要特征为炎性损害可以破坏炎性部位周围的神经纤维，而且可以破坏轴突，受影响的神经便不会再有效传输信号了。
CHMP建议批准梯瓦Lonquex（长效G-CSF）用于化疗诱导型中性粒细胞减少症
2013年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --梯瓦（Teva）1日宣布，Lonquex(XM22 lipegfilgrastim)获欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）积极意见。
修复蛋白被激活帮助肌肉萎缩症患者生成肌肉细胞
当肌肉细胞膜遭到破坏，修复蛋白质dysferlin就会被激活并且重新生成肌肉细胞膜。如果这种修复蛋白质由于基因突变被改变，那么人体自身的“质量控制”系统(即蛋白酶体)就认为该蛋白质是缺陷的继而消除它。如果没有dysferlin蛋白，那么受伤的肌肉细胞膜就不能被修复，从而导致骨骼肌细胞逐渐损失最终致使肌肉萎缩。看来，人体自身的“质量控制体系"会中和突变蛋白质dysferlin，即使这种突变体并不会
SCTM：干细胞研究新进展有望治疗共济失调性毛细血管扩张症
来自澳大利亚生物工程与纳米技术研究所(Australian Institute for Bioengineering and Nanotechnology, AIBN)的研究人员在理解和治疗一种被称作共济失调性毛细血管扩张症(ataxia-telangiectasia, AT)的退化性疾病的目标上更接近一步。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
Immunity：研究者揭示X连锁的淋巴细胞异常增生症相关的分子机制
近日，来自加拿大的研究者通过研究揭示了和人类免疫系统疾病-X连锁的淋巴细胞异常增生症（XLP disease）相关的分子机制，相关研究成果刊登在近日的国际杂志Immunity上。研究者Veillette表示，他们研究发现SAP分子在多种类型的免疫细胞中扮演着重要的角色，而且，他们试图去理解为什么SAP是自然杀伤细胞的重要组分，自然杀伤细胞可以有效清除异常的血细胞。
Stem Cell Rep：自身干细胞可以治疗痴呆症
近日，来自鲁汶大学的研究人员通过研究开发出了治疗遗传性痴呆症的新型疗法，文章中研究人员将病人机体的干细胞转化成为受痴呆影响的神经元细胞，在携带易致痴呆突变的病人机体的干细胞中，研究者发现了一种可以抑制正常神经发育的靶向性缺失，而当这种缺失被修正后，这些干细胞就会回归正常状态，相关研究刊登于国际杂志Stem Cell Reports上。
诺华抗癌药Jakavi关键III期显著改善真性红细胞增多症疾病控制
诺华抗癌药Jakavi关键III期显著改善真性红细胞增多症（PV）患者疾病控制，如果获批，该药将成为用于PV治疗的首个JAK1/2抑制剂。
Stem Cell Reports ：多发性硬化症的新福音——胚胎干细胞
近日，科学家发现了多发性硬化症（MS）的一种很有前途的新疗法，利用人类胚胎干细胞治疗多发性硬化症（MS）。研究人员表明，胚胎干细胞(hESC) 来源的间充质干细胞(hES-MSC)治疗能显著降低动物模型MS疾病的严重程度，与人骨髓间充质干细胞(BM-MSC)治疗相比能提供更好的治疗效果。
Cell Stem Cell：利用人胚胎干细胞产生GABA能神经元或可治疗亨廷顿舞蹈症
美国威斯康星大学麦迪逊分校神经科学家Su-Chun Zhang实验室利用人干细胞制造GABA能神经元。GABA能神经元是一种脑细胞，如果它们发生退化，则能够导致亨廷顿舞蹈症---这种疾病的典型特征就是病人运动感功能严重退化以及其他症状。Zhang和他的同事们证实在亨廷顿舞蹈症小鼠模式动物中观察到的严重性运动障碍能够通过移植实验室制造的GABA能神经元得到矫正。图片来自Su-Chun Zhang。