首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
Nature子刊：傅阳心/彭华团队开发双功能抗癌融合蛋白，在清除Treg的同时激活CD8+T细胞
通过以上设计构建的融合蛋白在小鼠体内展示出清除Treg，同时激活CD8+T的双功能特性。相比于单独的细胞因子，融合蛋白展示出良好的安全性和有效性，为下一代融合蛋白药物提供了全新的设计思路。
2024-12-05
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
华人科学家最新研究证实，限制天冬酰胺摄入才有利于CD8+T细胞抗癌
试验结果表明，接受左旋门冬酰胺酶和PD-1抑制剂治疗的6例患者有5例达到客观缓解（包括1例完全缓解），无进展生存期明显更长，且患者EB病毒DNA拷贝数显著下降。
2025-03-08
Cell子刊：房静远/陈慧敏团队利用患者来源的类器官发现，抑制线粒体自噬可提高他汀类药物抗癌效果
该研究利用结直肠癌患者来的类器官，发现他汀类药物治疗期间结直肠癌细胞的线粒体自噬是一种细胞内在的脆弱性，抑制线粒体自噬可提高他汀类药物的抗癌效果。
2025-03-30
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
PNAS：癌症免疫疗法的新突破！DDX54或有望成为关键靶点
这项研究不仅成功识别了一个隐藏在癌细胞复杂分子网络中的关键调控因子DDX54，还通过系统生物学的方法将信息技术和生物技术相结合，从而为人类的癌症治疗提供了一种全新的策略。
2025-04-11
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16