渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
2025-01-25
帕金森病治疗有新招！Pharmaceutics：小细胞外囊泡载ROCK抑制剂可提升小鼠多巴胺水平
本研究发现，通过巨噬细胞来源的小细胞外囊泡搭载ROCK抑制剂SR3677，经鼻给药于帕金森病小鼠模型，可提升线粒体功能相关基因和蛋白表达、降低炎症因子、增加多巴胺水平，证实其在帕金森病治疗中的有效性。
2025-04-09
特艾升 ®（艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂）商业首发，开启血小板治疗新时代！
2025-04-19
Cell重磅：我国学者发现新型程序性细胞死亡方式——spectosis，为溶血相关疾病治疗打开新思路
这些实验结果不仅证实了 spectosis 的机制，更为溶血相关疾病以及炎症相关疾病的治疗提供了潜在靶点。
2025-04-22
UCSD团队发现PHGDH或可作为潜在治疗靶点
PHGDH表达改变可以调节AD病理学，促进星形胶质细胞中IKKa和HMGB1的转录，从而抑制自噬并加速淀粉样蛋白病理，靶向PHGDH转录功能的小分子抑制剂能够减少淀粉样蛋白病理，改善AD相关行为缺陷。
2025-04-27
JCO：索托拉西布联合帕尼单抗有望治疗KRAS G12C突变的结直肠癌
CodeBreaK 300试验为KRAS G12C突变结直肠癌患者带来了新的希望，索托拉西布联合帕尼单抗的组合疗法在延长无进展生存期和提高客观缓解率方面表现出显著优势，为患者提供了一种新型治疗选择。
2025-05-07
Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明，PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具，而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具，三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
