一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征
在最新研究中，一个特发性Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）病例，其具有高滴度的P/Q型抗突触前VGCC抗体，首次报道到了使用抗CD19 CAR-T细胞治疗后，患者疾病症状得到显著改善。
2024-11-01
MN：暨南大学团队发现，MANF的表达增加是阿尔茨海默病突触丢失和认知障碍的原因之一
研究发现MANF表达增加与AD小鼠海马突触丢失有关，导致焦虑和认知功能缺陷。降低MANF表达可能是AD的潜在治疗方法。
2024-11-16
Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
这一中药是重焕青春的秘密武器？Phytomedicine揭秘：八子补肾胶囊让早衰症状say goodbye！
本研究表明，八子补肾胶囊在改善早衰症状、提升生活质量和运动功能方面具有显著疗效，同时显著提高了端粒酶活性，为抗衰老提供新的治疗选择。
2024-11-07
诺华终止潜在同类首创SMURF1抑制剂的一项II期研究
2024-10-18
Cell子刊：柳光宇/江一舟/龚悦团队揭示三阴性乳腺癌免疫逃逸新机制，并提出潜在治疗策略
研究结果表明，D-木糖调节的PSMB9依赖性通路控制着肿瘤的固有免疫原性，因此也控制着对免疫检查点阻断疗法（ICB）的敏感性，这可能为促进三阴性乳腺癌（TNBC）的“由冷向热”转变提供了新方法。
2024-11-13
Nature：新研就发现幽门螺旋杆菌的一种古老的生态种——哈迪生态种
作者提出，这种生态种专门生活在以肉类或鱼类为主要食物的人群（即肉食动物）的胃部中。因此，如今在人类的胃部中发现的细菌基因变异可以指出我们的祖先吃了什么。
2024-10-25