柳暗花明,默沙东肌松拮抗剂sugammadex距离获批上市更近一步
经过漫长曲折的等待过程,默沙东肌松拮抗剂Bridion (sugammadex)终于得到一个咨询机构委员会的支持,距离FDA批准上市又近了一步。
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症(DMD)药物Eteplirsen的审批申请,PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者,这类患者约占13%,是最大的一类DMD。另一
JCSM:自噬作用的缺失或可引发老年个体患少肌症
近日,一项发表于国际杂志Journal of Cachexia, Sarcopenia, and Muscle上的研究论文中,来自丰桥技术科学大学的科学家通过研究发现自噬作用的缺失或可促进老年个体肌肉的缺失。少肌症是一种老化相关的骨骼肌肌肉量及强度缺失的疾病,抑制该病对于维持老年人群高质量的生活非常重要,然而研究人员目前仍然并不清楚少肌症发生的分子机制。
PNAS:陈竺夫妇发现毛萼乙素能发挥强有力的抗感染作用
来自中科院上海生科院,上海血液学研究所,上海交大瑞金医院等处的研究人员发现了一种萜类化合物:毛萼乙素(Eriocalyxin B,EriB)能通过靶向关键信号通路,选择性调控Th1和Th17细胞,发挥强有力的抗感染作用,这不仅有助于癌症治疗的研发,也为自身免疫疾病的治疗,也提出了一种独特的治疗方向。
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后,Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组,在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月,Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)
欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna,用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)非卧床患者的治疗,该药是一种蛋白修复药物,能使含无义突变的基因产生功能性蛋白,开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。
Nucl Acids Res:揭示特殊酶类DDX6或可有效抑制肌营养不良症的发展
近日,刊登在国际杂志Nucleic Acids Research上的一篇研究论文中,来自奥尔胡斯大学的科学家通过研究在肌营养不良症患者的机体细胞中发现了一种新型的名为DDX6的酶类,这对于研究者开发新型治疗肌营养不良症的疗法非常关键。
Plant Cell:唐威华等揭示雌蕊柱头分泌小肽STIG1通过结合磷脂酰肌醇促进花粉管生长
6月18日,中国科学院上海生命科学研究院植物生理生态研究所唐威华研究组在Plant Cell 杂志上在线发表题为Tomato Pistil Factor STIG1 Promotes in Vivo Pollen Tube Growth by Binding to Phosphatidylinositol 3-Ph
PNAS:陈赛娟白血病治疗药物毛萼乙素在自身免疫病领域研究获进展
中科院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所、上海交通大学医学基因组学国家重点实验室/上海血液学研究所陈赛娟院士领衔的科研团队用中药提取物毛萼乙素治疗自身免疫性疾病多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)取得新突破,研究成果发表在国际权威学术期刊《美国科学院院刊》(Proceedings of the National Academy of Sciences of
PNAS:阴道毛滴虫分泌蛋白质刺激前列腺细胞生长
加州大学洛杉矶分校教授Patricia Johnson领导的一项新研究,针对前列腺癌和引起毛滴虫病的寄生虫之间的联系开展了相关研究,毛滴虫病是最常见的非病毒性传播感染。