Nat Genet：科学家揭示DNA损伤诱发癌症和遗传性疾病发生的分子机制
2018年12月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究揭示了DNA损伤影响突变发生的分子机制，研究者表示，我们对突变形成的贡献或许远远被低估了，很多遗传突变或许并不是由DNA的加倍错误所引起的，而是由脆弱分子所导致的损伤引起的。图片来源：en.wikipedia.org不幸的是，对于研究那些并
新型基因疗法或能将大脑胶质细胞重编程为神经元 有望治疗多种神经变性疾病
2018年11月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日在圣地亚哥神经科学学会年会上，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们报告了他们的最新研究，研究者开发了一种新型的基因疗法，其能将特定的神经胶质细胞转化称为功能性的神经元细胞，从而帮助修复中风患者和其它神经性障碍患者的大脑功能，比如阿尔兹海默病或帕金森疾病。在进行了一系列动物试验后，研究者表示，这种新型基因疗法能将胶质细胞重编程为健康且功能性的神经元
近期自身免疫性疾病研究领域重要研究成果一览！
近年来，科学家们通过大量研究在自身免疫性疾病研究中取得了多项研究成果，本文中，小编就对近期的重要研究进行整理，分享给大家！【1】Sci Signal：为何女性比男性更容易患自身免疫性疾病？原来是雌激素受体在作怪！doi：10.1126/scisignal.aap9415女性或许更易于患上自身免疫疾病，而且女性体内的雌激素很有可能也会影响其自身的免疫系统健康；近日，一项刊登在国际杂志Science
罗氏抗炎药Actemra单剂量预充式自动注射器ACTPen获美国FDA批准，治疗4种炎症性疾病
2018年11月27日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准ACTPen（162mg/0.9mL），这是抗炎药物Actemra（tocilizumab，托珠单抗）的一种单剂量预充式自动注射器，用于：（1）对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（0DMARDs）反应不足的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗；（2）用于巨细胞动脉炎
PNAS：研究揭示FUS诱导神经退行性疾病的新机制
《美国国家科学院院刊》（PNAS）在线发表了中国科学院生物物理研究所吴瑛课题组题目为FUS interacts with ATP synthase beta subunit and induces mitochondrial unfolded protein response in cellular and animal models 的研究论文，报道了RNA结合蛋白FUS与线粒体ATP合成酶be
靶向作用星形细胞或有望治疗阿尔兹海默病等多种神经变性疾病
2018年10月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Glia上的研究报告中，来自布里斯托大学的科学家们通过研究发现，大脑中的支持细胞或能被用来愈合并且保护神经元细胞，相关研究或为科学家们开发治疗神经变性疾病的新型疗法提供新的希望。图片来源：University of Bristol如今，攻克神经变性疾病依然是现代医学面临的一大挑战。大部分神经-精神性障碍患者（比如癫痫症、阿
诺华Lutathera治疗神经内分泌肿瘤（NET）将疾病进展或死亡风险显著降低近80%
2018年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日在德国慕尼黑举行的2018年欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上公布了肿瘤学新药Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）关键性III期临床研究NETTER-1一项新的分析结果。NETTER-1研究在接受标准剂量的最佳支持护理药物Sandosatin（30mg，每4周一次）
有望在产前治疗先天性疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员首次进行产前基因编辑来阻止实验室动物出现致命性的代谢障碍，从而有潜力在出生前治疗人类先天性疾病。这就为在产前利用一种复杂的低毒的工具高效地对致病性基因中的DNA碱基进行编辑提供了概念验证。相关研究结果发表在2018年10月的Nature Medicine期刊上，论文标题为“I
Science：将人脑细胞移植到小鼠大脑中有助深入认识唐氏综合症等神经疾病
2018年10月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国、葡萄牙和瑞士的研究人员将人脑细胞移植到小鼠大脑中，首次观察到它们如何生长和彼此之间建立连接。这允许他们在一种比以前更自然的环境中研究人脑细胞之间相互作用的方式。基于这种技术，他们通过使用由两名唐氏综合症患者捐献的细胞构建出唐氏综合症模型。此外，他们还描述了来自唐氏综合症患者的脑细胞与来自没有患上这种疾病的人的脑细胞之间的差
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲