转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
Science：人类细胞中心体多样性为神经系统疾病提供新线索
在一项新的研究中，Götz及其团队对人类中心体（centrosome）有了新的认识，而中心体的功能障碍与许多神经发育障碍有关
2022-06-23
美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
Cell：天津医科大学刘强团队发现神经免疫疾病多发性硬化症新机制
多发性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是中枢神经系统自身免疫性脱髓鞘疾病和在全球引起青壮年残疾的最重要病因。
2022-06-17
Nature：黄荷凤/徐国良团队证实糖尿病的卵母细胞起源，首次揭示卵子源性疾病的表观遗传机制
糖尿病曾被认为是一种“富贵病”，但随着生活水平的提高、肥胖率的增加，糖尿病的发病率越来越高，且呈现年轻化的趋势。
2022-05-20
在人类中首次发现KIR+CD8+T细胞抑制致病性T细胞，有望开发出治疗自身免疫性疾病和传染性疾病的新方法
之前的研究已确定Ly49+CD8+T细胞是小鼠中具有调节功能的CD8+T细胞亚群。这些细胞可以通过它们的细胞溶解活性抑制髓鞘少突胶质细胞糖蛋白（myelin oligodendrocyte glyco
2022-04-18
Mol Cell：关键分子或有望帮助开发人类神经退行性疾病的新型疗法
来自格里菲斯大学等机构的科学家们通过研究成功关闭了一种神经纤维分解的关键通路，这种神经纤维分解通路通常存在于诸如帕金森疾病、外伤性脑损伤和青光眼等人类神经退行性疾病中。文章中，研究人员揭示了在神经纤维破坏过程中的关键分子SARM1的激活和抑制背后的结构过程。
2022-03-31
Science：利用单细胞eQTL定位确定自身免疫性疾病的细胞类型特异性基因控制
人类的免疫系统已经进化到通过调节专门的细胞群体来维持组织稳态和靶向外源性病原体。它在不同个体之间显示出巨大的差异，决定了人们对疾病易感性和对病原体或癌症的反应是如何不同。
2022-04-09