西湖大学首创基于凝聚体的基因递送系统，闪耀2024 ASH大会
西湖凝聚体此次在ASH大会上展示的研究成果，不仅彰显了ProteanFect核酸递送系统在国际舞台上的创新实力，更昭示了中国生物技术在全球化浪潮中的蓬勃发展。
博腾生物品牌峰会第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛圆满举行
2025年5月16-17日，2025年第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2025）在深圳圆满落幕！本次论坛由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioVall
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
Cell：于菲菲/谢旗/李家洋团队发现作物抵抗寄生的关键基因，为提高粮食安全带来新思路
这项研究为禾本科作物中独脚金内酯向根际的转运输出的遗传基础提供了新见解，并进一步证明了这可能是在作物育种中平衡抗独脚金寄生能力与提升作物产量的潜在有效靶点。
Science：新研究鉴定出一组让有益细菌植物乳杆菌在宿主肠道中成功定植的基因
这些作者开发了一种技术，使他们能够实时观察植物乳杆菌（Lactiplantibacillus plantarum）的单个细胞在果蝇肠道内的壁龛（niche）定植。
Nat Immunol：新研究揭示FLI-1可激活静止的造血干细胞，有望开发出更有效的骨髓移植和基因疗法
研究人员开发了一种利用FLI-1刺激造血干细胞的方法，每次只需几天，使用类似于改良的基于mRNA的疫苗的方法。
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
Cell Biosci：类器官揭示c-JUN基因奥秘
本文研究了c-JUN基因对丘脑发育的影响，通过构建小鼠及人类神经模型，发现c-JUN缺失使小鼠丘脑畸形、神经纤维稀疏，在人类模型中也阻碍神经纤维延伸与丘脑发育，证实其是丘脑发育关键转录调节因子。
全球首个：锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。
Nature子刊：陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型，用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程
在这项最新研究中，陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型，包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。