Cell Research ：治疗隐性遗传性耳聋，舒易来/李华伟/左二伟开发HMEJ基因修复体系
据世界卫生组织 （WHO） 统计，超过全球人口的5%，即4.66亿人患有致残性听力障碍，其中3400万是儿童。尽管研究发现超过120个基因与非综合征型或综合征型耳聋相关（http：//hereditary hearing loss.org/），但临床上对于遗传性感音神经性聋的治疗除了佩戴助听器和植入人工耳蜗等，尚无任何有效的药物治疗手
Sci Adv：机体免疫系统或能利用成孔蛋白来杀灭不需要的细胞
来自伦敦大学等机构的科学家们通过研究确定了免疫力系统能用来杀灭机体中不需要的细胞的成孔蛋白的结构。研究者表示，当检测到被病毒感染或癌细胞时，免疫系统能利用细胞毒性T淋巴细胞和自然杀伤细胞来扮演刽子手的角色。
10年来首个系统性红斑狼疮(SLE)新药！欧盟批准阿斯利康Saphnelo：首个I型干扰素受体抗体!
Saphnelo是首个I型干扰素（I型IFN）受体拮抗剂，也是过去10年来第一个治疗SLE的新疗法。
Cancer Res：通过切断关键的营养供给链来帮助治疗肝癌
来自冷泉港实验室等机构的科学家们通过研究提出了一种新方法来干预促进癌症生长和扩散的能量通路，相关研究结果有望帮助开发治疗人类肝癌的新型疗法。
信达生物/礼来达伯舒®+达攸同®方案疗效显著：总缓解率34%，疾病控制率78%!
该研究显示了达伯舒与不同剂量达攸同联合治疗的疗效，而且还发现了预测疗效的生物标志物，为更个性化的治疗奠定了基础。
Adv Heal Mat：通过工程化改造神经细胞来研究健康和疾病状态下神经细胞的长度和功能之间的密切关联
来自伦敦大学国王学院等机构的科学家们通过研究发现，神经细胞的长度或与其功能之间密切相关，研究人员所开发的精确模型或能帮助研究这些细胞的结构和功能过程，从而就为理解人类神经系统疾病的发生提供重要的线索。
礼来与Evotec签订10亿美元合作：开发代谢性疾病新靶点药物，重点关注肾脏病和糖尿病!
该合作将利用Evotec在代谢疾病领域的丰富经验和专业知识，以及其独特和广泛的肾脏病患者数据库、集成化的数据驱动药物发现和开发平台，来确定和验证有希望的治疗干预新靶点。
PNAS：科学家成功实现通过编辑RNA来修复囊性纤维化中的蛋白质问题
2022年1月31日 讯 /生物谷BIOON/ --从基因产生蛋白质的过程类似于一个工厂，工人们遵循一套指令，在理想情况下，这些指令都是有效和明确的，但对于遭受囊性纤维化的人群而言，其机体中所发生的一个基因突变就会导致制造CFTR蛋白的指令出现混乱，这种突变会在错误的地方插入一个停止符号，并会导致细胞制造较少甚至不制造蛋白质；如果没有功能性的CFTR蛋白，患
科学家通过对1型糖尿病患者的免疫细胞进行重编程来愈合胰腺并恢复其制造胰岛素的能力 或有望帮助治疗人类1型糖尿病
2022年2月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自托雷多大学的科学家们通过研究发现，其或能通过重编程糖尿病患者机体的免疫细胞来治愈胰腺并恢复机体制造胰岛素的能力，从而来治愈1型糖尿病患者。这一研究项目或有望彻底改变影响近160万美国人的疾病管理策略。研究者Jaume教授表示，这种新型策略或能改变1型糖尿病患者的治疗，并使其从一种需要仔细监测并每天使