Nature子刊：仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状
该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略，从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。
2023-11-29
股价当天暴跌40%，首个体内碱基编辑人体临床数据发布，一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法，使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达，降低 LDL-C 和甘油三酯水平，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高
2023-11-16
Cell Stem Cell：张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病
研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明，经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。
2023-11-22
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化
传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂，最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级，显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险
2023-10-20
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
2023-08-21
胖一点对脂肪肝更好？肥胖状况及变化对脂肪肝患者死亡风险的影响
该研究结果提示，肥胖对脂肪肝的影响在不同年龄阶段是截然不同的，MASLD诊断后发生的非干预性体重减轻是患者死亡风险升高的危险信号，需要引起警惕。
2024-02-09
运动对全身分子级的变革！Nature：新研究在细胞水平上揭示锻炼对大鼠所有器官的影响
运动可以降低许多疾病的风险，但以往研究大多聚焦于单一维度，科学家们仍不完全了解运动如何在分子水平上改变身体。
2024-05-18