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Cell Discov | 深度学习模型可提高碱基编辑结果的预测准确性

该研究开发了一种深度学习算法,用于准确预测生物多样性编辑结果。

2024-02-26

Nature:科学家成功解析人类表观遗传学修饰的特殊语言

通过理解表观遗传学修饰如何发挥作用以及疾病中所出现的问题,目前研究人员旨在开发新型疗法来治疗这些人类疾病,并解决适应不断改变的环境的问题。

2024-03-13

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

Nature Nanotechnology | 突破性自组装嵌合纳米体修饰脂质体的研发

该研究报告了一步制备免疫脂质体的策略,即嵌合纳米体(cNB),在细菌中产生,包括一个抗人表皮生长因子受体2 (HER2)的NB,一个柔性肽连接体和一个人单跨膜结构域(STMD)。

2024-03-02

BJH:科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键

本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图,或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。

2024-03-18

Nat Commun | 陈雪梅团队揭示了NAD+帽子修饰参与基因表达调控的新机制

本研究证明,AbTir在细菌体内具有功能——在大肠杆菌中诱导表达AbTir蛋白可抑制细胞生长,显著降低游离NAD+和NAD-RNA的水平。

2024-03-18

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16

新一代碱基编辑技术开发方面获进展

碱基编辑(base editing,BE)作为前沿的基因组编辑技术,能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。

2024-01-04

科研人员揭示染色质修饰感知细胞能量代谢水平控制植物环境适应性的表观调控机制

在本研究发现ADA2赖氨酸乙酰化,控制其蛋白在细胞中的积累水平,影响组蛋白乙酰转移酶活性,是感知植物在不同生长条件下细胞能量水平的变化调控染色质修饰动态平衡和基因表达的机制。

2024-02-27

全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08