患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
Nature Cancer：陈萦晅/房静远团队揭示tRNA修饰促进结直肠癌的新机制
该研究发现，TRMT6 介导的 tRNA 的 N1-甲基腺苷（m1A）修饰，作为组蛋白合成的翻译检查点，促进结直肠癌发生发展。这一发现为深入理解结直肠癌进程的分子机制提供了新视角。
2025-06-08
ATVB：修饰肺部中的巨噬细胞或有望阻断机体肺动脉高压的发生和进展
本文研究结果表明，M2regs的过继性转移或能阻断单核细胞的招募，并能修饰缺氧状态下的肺部微环境，从而潜在改变招募的巨噬细胞的免疫反应性并能恢复肺部中正常的免疫功能。
2025-03-12
Nature：C末端酰胺修饰为蛋白质降解提供临床治疗的新武器
这项研究揭示了FBXO31在蛋白质质量控制中的核心作用，尤其是在应对氧化压力时，FBXO31能够识别和清除那些由于氧化损伤而产生的C末端酰胺标记的蛋白质。
2025-02-03