守护双重脆弱，"流感季SMA罕见病关爱行动"在京举办
12月24日，由罗氏制药中国公益支持，阿里健康公益和北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称：美儿SMA关爱中心）联合发起的"流感季SMA罕见病关爱行动"正式启动。
2025-12-25
阿尔茨海默病新药研发提速！最新研究打造阿尔茨海默病“微型人脑”，精准模拟大脑病变全过程
本研究以家族性阿尔茨海默病患者诱导多能干细胞为基础，构建脑类器官与诱导小胶质细胞样细胞整合的神经免疫组装体模型，成功重现疾病关键病理与炎症表型，为疾病机制研究和药物开发提供有力工具。
2025-10-29
Nature：告别“一种药治一种病”——重写单个tRNA基因，PERT策略有望通过“通用补丁”治疗数千种遗传病
研究人员利用先导编辑将细胞内冗余的内源tRNA基因转化为“抑制性tRNA”，提出了一种名为 PERT 的通用治疗策略。这不仅是一次技术革新，更是一场关于平衡“疗效”与“安全性”的深度生物学探索。
2025-11-22
Gastroenterology：肠道细菌在炎症性肠病早期发生显著变化
2026-01-05
慢性便秘与帕金森病有关？《Nature》发现肠道或是疾病起源地
新的研究证据表明，帕金森病（PD）可能起源于肠神经系统（ENS），α-synuclein（αS）的病变会从该系统扩散至大脑。在出现运动症状之前的数十年里，帕金森病患者就会出现便
2026-02-03
Nat Commun：新研究揭示精胺调节tau蛋白和α突触核蛋白机制，有望开发出治疗阿尔茨海默病和帕金森病的新方法
研究表明，精胺通过生物分子凝聚导致有害蛋白质聚集，并在某种意义上"凝结"在一起，这促进了一个称为自噬的过程。
2025-11-26
Cell：阿尔茨海默病为何发生？蔡立慧等院士团队揭示阿尔茨海默病进展的「隐形推手」与认知保护的「秘密武器」
本研究为阿尔茨海默病的进展和认知恢复提供了关键见解，并提供了一个全面的单细胞多组学图谱，以推进对阿尔茨海默病的理解。
2026-01-28
强生口服多肽新药在中国拟纳入优先审评，治疗银屑病
中国国家药监局药品审评中心官网近日公示，强生申报的1类新药icotrokinra因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”拟纳入优先审评。
2025-11-23
《细胞》：中国科学家开发阿尔茨海默病新疗法！
该研究发现了一个极具潜力的AD治疗靶点——胆囊收缩素B受体（CCKBR）。此外，研究团队设计出一种能够精准靶向该受体、高效穿透血脑屏障的潜在药物分子3r1。
2025-11-23