在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25
干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度
这项在美国10个中心开展的随机双盲试验，首次揭示了干细胞疗法的多重保护机制：通过静脉输注的间充质干细胞如同微型"修复工兵团"，既能分泌血管内皮生长因子加固血脑屏障，又能释放抗炎因子平息神经炎症。
2025-03-13
从实验室到患者，药明康德赋能罕见病药物创新浪潮
2025-03-10
Cell子刊：安徽医科大学卜俊杰团队揭示直流电和交流电刺激治疗帕金森病的异同点
该研究比较并分析了经颅直流电刺激（tDCS）和经颅交流电刺激（tACS）对帕金森病（PD）患者脑电波和运动症状的共同及特异性影响。
2025-04-01
THE LANCET：糖尿病治疗告别"试药时代"：九项常规指标解锁最佳用药密码
研究团队通过分析21万例真实世界用药记录，结合三大国际临床试验验证，首次开发出基于常规临床指标的智能预测模型，使糖尿病用药选择如同"血型配对"般精准。
2025-03-01
eLife：淀粉样蛋白生产停滞或可导致阿尔茨海默病
现在人们越来越关注Aβ的产生，这是一个称为蛋白水解的过程，在此过程中，一种名为淀粉样前体蛋白（APP）的前体蛋白被一种名为γ分泌酶（γ-secretase）的酶修剪。
2025-02-26
