Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Nature：患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望
患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统，以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病，此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效，哪些药物可能无效。
2025-02-14
Nature：科学家成功绘制出人类下丘脑的详细细胞图谱，有望帮助开发抵御肥胖和糖尿病的新型药物
来自剑桥大学等机构的科学家们通过研究绘制出了人类下丘脑的细胞图谱，有望支持开发人类抗肥胖药物。
2025-02-13
空闲时间锻炼才是预防2型糖尿病的关键
无论职业体力活动水平如何，空闲时间的锻炼都能显著降低2型糖尿病的风险。这一发现为全球公共卫生政策的制定提供了新的视角，也提醒我们在忙碌的工作之余，不要忽视了休闲时间的锻炼。
2025-02-24
刘如谦创立的表观遗传编辑公司发布临床前数据，只需一针，持久降低“坏胆固醇”，预防心脏病风险
这项研究揭示了表观遗传编辑技术在调控基因表达方面的巨大潜力，特别是在治疗高胆固醇血症等慢性疾病中，通过持久、可逆地抑制 PCSK9 表达水平，表观遗传编辑技术有望成为一种“一劳永逸”的治疗方法。
2025-02-12
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12
帕金森病起源于肾脏？武汉大学张振涛团队揭示帕金森病中病理性α-突触核蛋白源自肾脏
该研究通过使用人类组织样本以及多种肾衰竭小鼠模型，证明了肾脏是帕金森病中病理性α-突触核蛋白的起源。
2025-02-03
Pharmaceutics：综述文章揭示细胞外囊泡在人类银屑病发生和治疗中的关键作用
来自广州中医药大学第二临床学院等机构的科学家们探讨了细胞外囊泡在银屑病发生和治疗过程中的重要作用。
2025-01-20
J Nanobiotechnology：柠檬衍生的纳米颗粒功能化水凝胶可调节巨噬细胞重编程，促进糖尿病伤口愈合
本研究制备出柠檬衍生纳米颗粒功能化水凝胶，其可调节巨噬细胞重编程，促进血管内皮细胞与成纤维细胞增殖、迁移，具有良好生物相容性和止血性，能有效促进糖尿病伤口愈合。
2025-02-10