Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
Mol Metabol：科学家识别出有望改善人类肥胖和心血管疾病治疗的特殊蛋白质
来自巴塞罗那大学生物医学研究所等机构的科学家们揭示了酰基辅酶A结合蛋白（ACBP）在棕色脂肪组织中的“刹车”作用，为理解脂肪代谢调控提供了新的视角。
诺华再迎肾脏疾病治疗领域里程碑，创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）IgA肾病适应症在中国获批
诺华创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）获得国家药品监督管理局批准，用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
Cell：我国学者揭示大脑“排污网络”的发育和神经调控密码，为阿尔茨海默病等大脑疾病的治疗开辟新方向
这项研究突破了传统脑膜淋巴发育的理论框架，发现了“神经-胶质-成纤维细胞-淋巴”动态调控轴，为神经-免疫系统互作研究领域提供了新认知。
首个CAR-T治疗严重自身免疫性神经疾病临床结果公布，患者运动能力显著恢复
这项研究结果表明，抗CD19 CAR-T是治疗严重难治性自身免疫性神经疾病的潜力疗法，在不需免疫治疗的情况下即可提供持续的临床缓解。
Immunity：清华大学丁胜团队逆转大脑失控，为自闭症、阿尔茨海默病等神经类疾病治疗带来新靶点
这项研究就像找到控制大脑免疫的总开关它不仅解释了为什么某些基因突变会导致自闭症、阿尔茨海默病，更重要的是为成千上万神经疾病患者带来了可触及的治疗希望。
Heart：大麻使用或会让心血管疾病死亡风险加倍！
本文研究通过系统回顾和荟萃分析为大麻使用与心血管疾病风险之间的关联提供了强有力的证据支持，这些发现不仅揭示了大麻使用的潜在健康风险，也为公共卫生政策制定和临床实践提供了重要的参考依据。
Nature：特定RNA修饰或会促进自身免疫性疾病的发展
本文研究揭示了RNA糖基化在免疫逃逸和细胞凋亡后清除中的关键作用；通过一系列体内外实验，研究人员证明了N-糖链能掩盖RNA上的acp3U从而阻止其激活TLR3和TLR7。