TransCon人生长激素获得美国和欧盟孤儿药资格认定
Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）孤儿药认定，用以治疗生长激素缺乏症（GHD）。TransCon人生长激素是生长激素的研究性长效前药，目前已开发成为每周一次使用的GHD治疗药物。TransCon人生长激素通过释放相同的生
Science子刊：胰腺炎竟是一种应激激素FGF21缺乏症，有望通过替代疗法加以治疗
2020年1月20日讯/生物谷BIOON/---在一项可能具有临床意义的新研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心和中国上海交通大学等研究机构的研究人员发现患有胰腺炎的人类和小鼠都缺乏一种称为成纤维细胞生长因子21（FGF21）的应激激素。在正常情形下，胰腺中的FGF21比体内任何其他器官中的丰富。他们还表明，替代疗法可在大约24小时内逆转小鼠模型中的这种疾
治疗儿童生长激素缺乏症！维昇药业中国首个未修饰长效(每周1次)人生长激素获准开展3期临床
2019年10月27日讯 /生物谷BIOON/ --维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）是一家致力于内分泌相关疾病治疗、将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司。近日，该公司宣布，TransCon人生长激素（TransCon hGH）的III期临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的III期临床研究。TransCon人生
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH(每周一次)疗效优于每日一次hGH
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日宣布，欧盟委员会（EC）已授予每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）的孤儿药资格（ODD）。TransCon hGH能够以可预测的速度在一周内持续释放未经修饰的生长激素，这种生长激素与日常治疗中使用的每日一次生长激素一样。目前，
维昇药业宣布其TransCon人生长激素，在中国首个未经修饰的长效人生长激素即将在国内开展III期临床研究
2019年10月25日，专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其TransCon人生长激素向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交的III期临床试验申请已经获得批准，即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的临床研究。TransCon人生长激素将成为中国首个未经修饰的长效人生长激素，每周一次使用，可持续释放与每日一次制剂同样的人生长激素。近期，Tran
生长激素缺乏症新药！诺和诺德每周一次长效药物somapacitan疗效优于每日一次Norditropin
2019年09月23日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在奥地利维也纳举行的欧洲儿科内分泌学会（ESPE）第58届年会上公布了评估每周一次生长激素衍生物somapacitan相对于每日一次Norditropin（somatropin，促生长激素）疗效和安全性的II期临床研究REAL-3的新数据。该研究是一项多国、随机、平行、活性药物对照研究，在59例既往未
Aging Cell：生长激素竟可以逆转衰老
2019年9月23日讯 /生物谷BIOON /--一个隶属于美国几家机构和加拿大一家机构的研究小组发现，有证据表明重组人类生长激素(recombinant human growth hormone，rhGH)可以逆转人类的表观遗传衰老。在发表在《Aging Cell》杂志上的论文中，该小组描述了他们如何揭示rhGH对胸腺的影响。研究人员报告称，他们对rhGH对胸腺影响的兴趣始于1986年的一份报告
精氨酸酶1缺乏症新药！美国FDA授予pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)突破性药物资格
2019年07月25日/生物谷BIOON/--Aeglea BioTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发具有增强特性的下一代人类酶，为医疗需求未得到满足的疾病提供解决方案。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见
治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症！杰特贝林Zemaira(α1蛋白酶抑制剂[人])大瓶装获美国FDA批准！
2019年04月26日/生物谷BIOON/--血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Zemaira®[α1蛋白酶抑制剂[人]]的4克和5克小瓶装，治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该批准对AATD社区很重要，因为Zemaira此前仅有1克小瓶装。4克和5克包装将减少重构所需的小瓶数量，从而通过节省患者时间和
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH(每周一次)疗效优于每日一次hGH
2019年3月27日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日在美国新奥尔良举行的2019年美国内分泌学会（ENDO）年度会议上公布了每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）III期临床研究heiGHt的顶线数据。heiGHt是一项随机、开放标签、阳性药物对照研究，将每周一次TransCon