Front Med：细胞内检查点有望用于开发基于NK细胞的癌症免疫疗法
靶向细胞内检查点分子的策略包括 CRISPR/Cas9、shRNA 和小分子抑制剂，每种策略都有其挑战和局限性。开发 NK 细胞基因编辑技术和改进病毒转染平台对于在 NK 细胞中实现稳定的基因过表达至
2024-12-08
JITC：科学家有望设计出针对人类胶质母细胞瘤的新型免疫疗法
本文研究结果表明，DTriTEs或能表现出强大的抗肿瘤效应和持久性的体内活性，这就为针对人类胶质母细胞瘤提供了有希望的潜在治疗手段。
2024-12-08
Cell：科学家识别出能帮助癌细胞躲避CAR-T细胞免疫疗法的特殊蛋白
YTHDF2能开启帮助癌细胞产生稳定能量来源的基因的表达，从而促进细胞生长和扩散的能力，此外，这一蛋白还能通过降低在正常情况下诱发免疫系统检测并攻击癌症的抗原生物标志物的存在。
2025-01-16
Cell：蛋白流动性降低是导致慢性疾病的致病机制，有望开发新的疗法
在实验过程中，研究人员用一种叫做N-乙酰半胱氨酸（N-acetyl cysteine）的抗氧化药物（一种能减少ROS的药物）处理细胞，结果发现这种药物能部分恢复蛋白流动性。
2024-12-20
Nature Genetics：破解免疫疗法耐药的关键！非小细胞肺癌中的微环境新发现
该研究为揭示ICB疗法在NSCLC治疗中的耐药机制提供了重要见解，同时为个性化治疗开发奠定了基础。
2024-12-17
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
Nat Cardiovasc Res：科学家识别出有望开发心力衰竭新型疗法的潜在药物靶点
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究分析了一个大型的遗传数据集，并利用多组学识别出了HFpEF和HFrEF两种心力衰竭亚型的58个新型的药物靶点。
2025-02-15
Sci Adv：科学家发现帕金森疾病中缺失的关键调节子，有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究取得了重大发现，因为研究人员花费了数年时间在寻找缺失的调节子，重要的是，他们发现了这一关键的调节子，其能开启或关闭LRRK2 GTPase的功能。
2025-02-16
Science：科学家绘制出新型遗传图谱，识别出1000个潜在的肾脏疾病新型疗法靶点
通过绘制迄今为止最完整且最详细的肾脏功能基因蓝图，研究人员就有望为肾脏疾病的诊断、预防策略和治疗手段铺平道路。
2025-02-24