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照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子,治疗罕见神经系统疾病

目前,Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型,大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。

2024-04-26

赛诺菲资助环状RNA疗法先驱2500万美元,开发下一代mRNA递送技术

Orna 目前的主导项目的治疗癌症的原位 CAR-T 细胞疗法。目前已有5款自体工程化 CAR-T 细胞疗法获得 FDA 批准用于治疗血液类癌症,这些疗法都需要使用慢病毒在体外基因工程改造自体 T 细

2023-04-17

Cell:开发出一种研究细胞中 RNA的新系统---COURIER

在胚胎发育和衰老过程中,以及在炎症和癌症等疾病中,细胞会随着时间的推移发生动态变化。一些细胞群体扩大,另一些则缩小。如果能够在不杀死被测量细胞的情况下跟踪这些随时间发生的变化,就能对许多过程提供强有力

2023-09-14

噬菌体产生抗CRISRP RNA来抑制细菌CRISPR–Cas系统

一项微观上的发现不仅能让科学家们了解我们周围的微生物世界,还能提供一种控制CRISPR-Cas生物技术的新方法。在一项新的研究中,新西兰奥塔哥大学的Peter Fineran教授和丹麦哥本哈根大学的R

2023-10-23

诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的根本原因

CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。

2024-03-27

Cell Stem Cell:清华大学沈晓骅团队揭示核RNA稳态促进细胞命运和衰老的系统性协调

这些效应表明,核RNA的动态周转协调了基本过程之间的串扰,以优化细胞功能。核RNA稳态的破坏会导致系统性功能下降,改变细胞状态并促进衰老。

2024-04-19

Cell子刊:治疗期间,“休眠”的HIV仍能产生RNA和蛋白质

论文作者写道:我们的研究表明,抗逆转录病毒疗法中活跃的HIV库驱动的残余免疫功能障碍,可能导致治疗中断后病毒控制的缺乏,因为它阻止了功能性干细胞样自我更新的HIV特异性CD8+ T细胞的分化

2023-09-15

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

Nature子刊:何川团队开发超快速精准检测微量DNA与RNA中5-甲基胞嘧啶的新方法

随着UBS-seq的发表,将会进一步促进m5C的生物功能的研究,并和SAC-seq,BID-seq一起引领RNA表观转录组领域步入新的阶段。

2024-01-04