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JAMA Neurol:长期服用新的ALS药物有望稳定渐冻人患者的症状

研究提供了由WashU Medicine共同领导的tofersen 3期试验及其开放标签扩展研究的长期随访结果,这些研究是FDA在2023年批准该药用于治疗这种罕见ALS形式的基础。

2025-12-28

Geno Psych:精神分裂与骨质疏松竟共享 195 个风险位点

来自天津医科大学总医院等机构的科学家们发现,精神分裂症和骨质疏松症这两种看似风马牛不相及的疾病,竟在基因组深处共享着惊人的联系—195个遗传风险位点。

2026-01-08

Cell重磅:电磁场“遥控”体内基因表达,用于逆转衰老、阿尔茨海默病建模及抑郁治疗

该研究展示了一项突破性技术——电磁场诱导基因开关,它能让科学家像使用遥控器一样,远程、精准地控制活体动物体内的基因表达,并成功用于逆转衰老、阿尔茨海默病建模、抑郁症治疗。

2026-04-18

科学家用基因剪刀破解多发性硬化炎症密码

这项研究的核心突破是方法论上的:建立了一个可在活体动物中进行高通量CRISPR筛选的平台,结合单细胞分析和活体成像,为研究免疫细胞在复杂生理环境中的行为提供了前所未有的分辨率。

2026-01-12

Cell:针对EBV病毒的免疫反应与多发性硬化中的大脑损伤相关联

这项新研究表明,当免疫系统对抗EBV时,某些通常攻击病毒的T细胞也可能对大脑中一种名为ANO2的蛋白质产生反应。

2026-01-22

破解“分子胶水”,挽救神经元:《Science》设计RNA“解胶剂”,成功逆转渐冻等疾病中的关键蛋白病理

该研究结果表明,增强型短 RNA 伴侣可作为治疗 TDP-43 蛋白病的候选药物,这项工作为针对 TDP-43 的基于 RNA 的治疗策略提供了合理的理论基础。

2026-05-11

恒瑞医药官宣:中国原研ADC瑞康曲妥珠单抗首个乳腺癌适应正式获批

  近日,恒瑞医药子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司收到国家药品监督管理局的通知,批准公司自主研发的HER2ADC、1类新药注射用瑞康曲妥珠单抗

2026-03-23

iScience:脑类器官外泌体精准狙击 NLRP3,为难治性抑郁带来新曙光

一项最新研究中,研究者们将目光投向了大脑的“迷你模型”—人源性诱导多能干细胞来源的脑类器官,这些在培养皿中“生长”出的三维结构,并非真正的器官,却高度模拟了早期人脑的细胞组成和发育过程。

2026-04-04

Nature Communications揭示脊髓延髓肌萎缩的早期突触失调与干预窗口

脊髓延髓肌萎缩症小鼠模型中,新生儿期的突变雄激素受体通过诱导REST剪接转换造成谷氨酸能突触基因过表达和运动神经元过度兴奋,早期短时干预即可挽救成年后的神经退行性变。

2026-05-04